Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后,Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组,在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月,Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
2013-03-04
Science:肠道微生物导致了严重的营养不良
一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示,一种叫做夸休可尔症(kwashiorkor)的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关,而不是仅仅与营养有关。这些结果表明,对世界上某些营养不良的儿童来说,仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。
2013-02-05
Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
2014-05-24
JAMA:心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日,《美国医学会杂志》(Journal of American Medical Association)发表的一项回顾性队列研究显示,对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者,置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比,可显著改善患者的生存率。
2012-11-18
Nucl Acids Res:揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日,刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中,来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类,这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
2014-05-07