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基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台

几年来,科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明,利用CAR-T细胞靶向实体瘤(如乳腺癌和结肠癌)是特别困难的。

2023-10-16

项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年

另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。

2023-10-15

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

Nature:表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能

当前,针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞(hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC)或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因,这会导致难以忍受的脱靶毒性

2023-09-11

Nature:科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效

来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。

2023-09-18

Carl June最新成果:开发表位编辑策略,用一种CAR-T,治疗所有血液癌症

为了克服这一挑战,研究团队使用碱基编辑(base editing)技术开发了一种表位编辑新策略,这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞(HSC)的基因编辑,以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合

2023-09-05

Nature子刊:高彩霞团队开发不依赖CRISPR的模块化碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所

2023-08-29