Amicus发布庞贝氏病新药国际1/2期临床试验新数据 有望加速获批
10月5日，美国专注于罕见病药物研发的 Amicus Therapeutics宣布一项针对庞贝症患者的新一代酶替代疗法产品的国际1/2期临床试验ATB200-02收获了积极数据，这一成果有望让庞贝病（Pompe disease）在研新药ATB200/AT2221迎来加速批准。不久前，Amicus公司董事长兼首席执行官John Crowley访问其中国研发、生产合作伙伴药明生物，期间他接受了生物谷的
血检侦查大脑中堆积的阿尔茨海默氏症病斑
一种血液检测方法可以侦查人们大脑中是否在积累的β-淀粉样蛋白斑块——它们是可能发展出阿尔茨海默氏症的一个迹象。阿尔茨海默氏症患者的大脑中拥有β-淀粉粘块，但斑块在这种症状下所起的作用仍不清楚。直到现在，监测个人大脑中斑块的唯一方法是进行昂贵的PET扫描，或是通过进行侵入性脊椎抽液。现在，一个团队开拓了一种简单的血检测试，或可让家庭医生在健康检查时检测阿尔茨海默氏症风险。“这种测试可用于
阿尔茨海默氏症的致病蛋白纤维，与人类繁衍息息相关？
一说起阿尔茨海默氏症（AD），大伙儿往往闻之色变。作为一种神经退行性顽疾，人们迄今未找到能有效预防、治疗阿尔茨海默氏症的方法。研究显示，这种疾病与β- 淀粉样蛋白存在密切关联，这种蛋白若过度聚集形成蛋白纤维而沉积在大脑中，就有可能导致阿尔茨海默氏症。2007 年，研究人员有了一个意外发现，他们居然在精液中发现了淀粉样蛋白纤维！一开始，大家都觉得这可是个天大的坏消息，觉得这些“不良分子”会与艾滋病病
FDA批准帕金森氏症新药safinamide
今天FDA批准了意大利生物制药公司Newron的单氨氧化酶B抑制剂safinamide（商品名Xadago）用于延长左旋多巴疗效。在两个共1200帕金森病人参与的三期临床试验中，safinamide延长左旋多巴有效时间并没有不自主运动副作用
缺乏维生素A易患阿尔茨海默氏症？不一定
提起阿尔茨海默氏症，人们往往将其与老年痴呆相关联。这是因为阿尔茨海默氏症患者确实以65岁以上的老年人为主，而且在所有的老年痴呆人群中阿尔茨海默氏症占的比例相当大。但是该病真是从人的老年才开始吗？最近一项
赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验
美国赛诺菲公司专业护理全球业务部门近日宣布：研究性疗法neoGAA的一项关键3期临床试验COMET已经招募到了首位患者并进行了一次输注。NeoGAA是一种针对庞贝氏症（Pompe disease）的第二代酶替代疗法。庞贝氏症是一种
赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA进入关键III期临床开发
neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法，是第一代产品Lumizyme的升级版，被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。
首次发现细菌会直接影响阿尔兹海默氏症的疾病进展
日前，一项刊登于国际杂志Neurology上的研究报告中，来自加州大学戴维斯分校神经和大脑研究所的研究人员通过研究首次发现，在晚发性（迟发性）的阿尔兹海默氏症患者大脑样本中存在较高水平的革兰氏阴性菌的抗原，相
精准化剖析阿尔兹海默氏症患者机体大脑发生的精细变化
相信很多人都听说过阿尔兹海默氏症，这是一种常见的痴呆症，目前临床上并没有疗法能够有效彻底治疗该疾病，尽管科学家们进行了大量的研究，但他们目前仍然并不知道诱发患者出现疾病表现的大脑结构的序列。
美国FDA授予卫材口服BACE抑制剂E2609治疗早期阿尔茨海默氏症（AD）的快速通道地位
E2609是一种实验性新一代口服β-分泌酶（BACE）抑制剂，由卫材内部发现，百健于2014年与卫材达成合作，开发E2609用于阿尔茨海默氏症（AD）的治疗。