庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme长期治疗：持续改善呼吸功能和活动能力!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
阿尔茨海默氏症(AD)新药！渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体Aduhelm在欧洲遭遇监管挫折！
Aduhelm于2021年6月获美国FDA加速批准，是第一个针对AD基础病理生理学的疗法。
庞贝病新药！美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Nature子刊：血浆磷酸化tau与其他方法结合可预测阿尔茨海默氏症
阿尔茨海默征（AD）是一种中枢神经退行性病变，大多表现为进行性认知功能障碍和行为损害，但其病因尚不明确，目前仍无法治愈，只能通过综合治疗来减轻病情、延缓发展。所以正确判断一个有轻微认知症状(如记忆力下降)的患者是否患有前驱或临床前阿尔茨海默病，并在不久的将来发展为阿尔茨海默病性痴呆，是临床医生面临的一个挑战。目前针对AD的生物标志物以
一项小鼠研究可能发现了预防阿尔茨海默氏症的药物！
2021年3月25日讯/生物谷BIOON/--虽然65岁以上的人中每14人就有1人患有阿尔茨海默氏症，但阿尔茨海默氏症目前仍无法治愈，也无法干预疾病的发展。但最近的一项研究可能会让我们离预防老年痴呆症更近一步。这项在动物身上进行的试验发现，一种特殊的分子可以防止一种已知会导致大脑中的阿尔茨海默氏症的有毒蛋白质的堆积。
科学家有望开发出治疗亨廷顿氏症的新型疗法！
2021年2月27日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Acta Neuropathologica上题为“Huntington's disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in mice”的研究报告中，来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通
Biogen放弃帕金森氏症药物cinpanemab
2月3日，渤健（Biogen）在其2020年度业绩和收益报告中宣布，备受关注的帕金森病候选药物cinpanemab（BIIB054）在2期临床研究SPARK未达到主要和次要终点。SPARK研究分析了抗α-突触核蛋白（syn）单克隆抗体cinpanemab与安慰剂相比减少帕金森病患者损伤和残疾的疗效，其主要终点是MDS-UPDRS总分的