首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
Nat Med：病例研究显示一名多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR-T细胞治疗出现类似于帕金森病的神经系统症状
在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员首次报告与一种称为CAR-T细胞疗法的新形式免疫疗法有关的潜在严重副作用，其中这种CAR-T细胞疗法近期被批准用于治疗多发性骨髓瘤。他们的发现作为病例研究发表在2021年12月的Nature Medicine期刊上。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
JEM：抗中风候选药物3K3A-APC有望治疗阿尔茨海默病和大脑白质损伤
在一项新的研究中，来自美国南加州大学的研究人员发现一种称为3K3A-APC的抗中风候选药物能保护小鼠免受大脑白质的损伤。这种候选药物已被美国食品药品管理局（FDA）批准进入快速审查通道，很快会进入3期临床试验。
泛发性脓疱型银屑病(GPP)首个药物！勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在美国进入优先审查!
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活，在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
Nat Med：糖尿病药物达格列净或能让心力衰竭患者获益
来自美国密苏里大学堪萨斯分校等机构的科学家们通过研究发现，一种常用于治疗2型糖尿病的药物—达格列净（Dapagliflozin）或能改善射血分数保留的心力衰竭患者的机体疾病症状和身体限制。
家族性帕金森病的研究获进展
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪课题组在Nature Communications上，发表了题为The hereditary mutation G51D unlocks a distinct fibril strain transmissible to wild-type α-synuclein的研究成果。该研究发现α-sy
《自然》：帕金森病获多项重大突破！科学家首次证实，多巴胺能神经元线粒体损伤足以使小鼠产生类似人类PD的症状
对于我们科研打工人来说，帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）两大神经退行性疾病一直是手拉手前进的好兄弟，最近在AD的发病机制上出了好几个大发现，PD当然也不能落下。这不最近，《自然》又发表了一篇重磅研究，来自美国西北大学的D. James Surmeier教授团队发现，单纯的线粒体复合物I功能障碍即可导致帕金森病发病，并且揭示了小鼠
