转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
晚期帕金森病(PD)新药！艾伯维ABBV-951在美国申请上市：疗效显著优于口服左旋多巴/卡比多巴!
ABBV-951旨在提供同类首个24小时持续皮下递送CD/LD的治疗方法。与口服CD/LD相比，可改善晚期PD患者的运动症状波动。
2022-05-27
柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
睿健医药“擎旗” 国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND受理
2022年的“世界帕金森日”，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）就正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请，4月27日，国家药审中心正式受理了这一申请。
2022-04-28
JNI&GLIA｜揭示α-syn致病蛋白与帕金森病两个重要特性间新关联
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病。近些年随着相关研究的推进，PD与免疫系统之间的关系变得更加清晰：比如免疫系统的持续激活会导致神经炎症，进而引起PD发病，并且多个PD相关的风险基因也被证实具有免疫调控作用。
2022-03-23
CPB：科学家有望开发出治疗人类炎性肠病的候选药物
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的大规模合成方法，其或能广泛并稳定地供应4-（乙基（3-异丁氧基-4-异丙基苯基）氨基）苯甲酸或NEt-3IB，其是治疗炎性肠病的候选药物。
2022-03-27