罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
用科学的方式打开电影《了不起的老爸》，多发性硬化患者背后
在刚刚过去的父亲节，影院上映了一部疾病题材的亲情电影《了不起的老爸》：一个是患有罕见疾病多发性硬化却怀有“马拉松梦”的少年，一个是固执又倔强的“油腻中年”老爸，一对互不理解的单亲父子通过“一场马拉松比赛”讲述了一个只要怀有希望，就能拥抱梦想的故事。
美国FDA批准强生Darzalex Faspro：联合泊马度胺+地塞米松，治疗多发性骨髓瘤(MM)!
Darzalex Faspro是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的皮下注射CD38靶向抗体药物。
中国多发性骨髓瘤(MM)新药！百济神州凯洛斯(Kyprolis，注射用卡非佐米)获批：治疗复发/难治性MM成人患者!
Kyprolis是一款静脉给药的高度选择性、不可逆蛋白酶体抑制剂，将为中国MM患者提供一种新的治疗选择。
Molecular Cancer：CHEK1和CircCHEK1_246aa诱发多发性骨髓瘤染色体不稳定和骨损伤形成
多发性骨髓瘤(MM)仍是一种不治之症，其特征是骨髓浆细胞克隆性增生。因此，有效的治疗干预必须同时针对骨髓瘤细胞和骨髓利基。该研究结果表明，靶向CHEK1mRNA和CircCHEK1_246aa编码的酶催化中心是一种很有前途的靶向MM细胞和BM利基的治疗方法。图片来源：https://doi.org/10.1186/s12943-021-01380-0多发性骨
The Lancet：开发出一种治疗多发性骨髓瘤的新型CAR-T细胞疗法！
2021年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是近年来科学家们开发出的新型精准化靶向治疗肿瘤细胞的新技术。近日，一篇发表在国际杂志The Lancet上题为“Ciltacabtagene autoleucel， a B-cell maturation antigen-directed chimeric an
《柳叶刀神经病学》点评颅内压监测全球研究进展
《柳叶刀神经病学》（影响因子30.039）正式发表了上海交通大学医学院附属仁济医院首席专家、上海市颅脑创伤研究所所长江基尧教授团队的特邀点评文章《全球颅内压监测的应用价值评估》。再次受到《柳叶刀神经病学》的邀请对重要临床进展做点评，充分显示了江基尧教授以及仁济医院颅脑创伤团队在国际学术界的重要影响力。文章对同期发表的一项纳入42个国家146家单位的颅内压监测
多发性硬化(MS)新药！赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批：MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!
在中国，Aubagio(奥巴捷)于2018年7月获批上市，是国内治疗MS的首个口服疾病修正治疗(DMT)药物。
多发性硬化(MS)新药！新型糖工程化抗CD20单抗ublituximab 3期临床疗效优于Aubagio(特立氟胺)!
Aubagio(奥巴捷)是一款行业领先的口服MS药物，于2018年7月在中国获批上市。