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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Journal of Advanced Research: 转录组关联研究为香榧仁油和脂肪酸的生物合成调控提供了新的思路

研究者构建了一个高完整性的基因组表达区参考序列。并对170个不同地方品种大田葵籽粒的10个脂肪酸和油脂性状进行了转录组参考关联研究(TRAS)。

2024-07-30

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

《神经病学》:喝咖啡预防帕金森病,有了!

饮用含咖啡因的咖啡与患帕金森病的风险呈反向关系;而且咖啡的神经保护作用与咖啡因及其代谢产物暴露有关,与不喝咖啡的人相比,喝咖啡最多的一组人患帕金森病的风险降低了近40%。

2024-04-01

Nature Methods:蛋白质相互作用的全新探索——高分辨率交联质(XL-MS)标准的建立与应用前景

交联质谱(Cross-Linking Mass Spectrometry, XL-MS)因其可以提供高分辨率的结构信息,在蛋白质相互作用研究中发挥了重要作用。

2024-11-12

骨髓基质细胞诱导多发性骨髓瘤细胞染色质重塑导致转录变化

该研究揭示了骨髓基质细胞诱导多发性骨髓瘤细胞染色质重塑导致转录变化。

2024-05-31

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Science:在怀孕期间和大量出血后,逆转录转座子激活造血干细胞,从而促进血细胞产生

研究发现,逆转录转座子和干扰素除了是避免贫血的必要条件外,还能在怀孕期间激活人类造血干细胞。

2024-10-28