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机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

JAMA Netw Open:科学家有望开发出一种改善人类肝癌诊断的新型筛查工具

本文研究结果表明,利用常规临床数据的多变量风险评分在识别基线时未发生病毒性肝炎或肝脏失代偿的肝细胞癌风险患者方面或许由于单独使用FIB-4。

2024-11-29

《分子精神病学》:大脑谷氨酸受体AMPAR变化或可成为精神疾病的新诊断靶点!

研究人员证实,谷氨酸能突触功能障碍的脑区会影响精神分裂症的疾病严重性。

2024-11-02

Nat Aging:阻断长寿基因S6K1或能通过减轻机体炎症来延长小鼠的寿命

本研究的结果表明,剔除S6K可以减少肝脏炎症,这意味着S6K的缺失通过抑制炎性SASP可能是对健康寿命产生有利影响的基础。

2024-09-10

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

Nature | 细胞核定位如何影响果蝇翅膀发育中的基因表达

该研究揭示了细胞核定位和局部代谢活动对组蛋白乙酰化状态的调控机制。这一发现对理解基因表达调控和细胞命运决定具有重要意义

2024-06-14

共同奏响“病理诊断最强音”!商汤医疗联合行业顶尖专家发布国内首个病理大模型

此次发布的病理大模型PathOrchestra,将视觉模型和大语言模型结合,利用国内规模最大的近30万张全切片数字病理图像(近300TB数据)数据集训练,并融合了文本、视频等多模态训练数据。

2024-07-07

Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13