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正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Cell:中国博后一作,开发CRISPR-Cas13筛选技术,发现778个人类必需lncRNA

该研究开发了一种基于CRISPR-Cas13的靶向RNA的转录组规模的CRISPR筛选技术,并使用该技术在来自不同组织的5种人类细胞中筛选鉴定了778个必需的lncRNA。

2024-11-10

Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统

该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。

2024-05-30

Cell :畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制

本研究加深了我们对Tn7-like转座子和CAST系统中DNA靶向插入的结构和机制的理解,为将该系统开发成精准DNA插入工具的研究奠定了基础。

2024-10-13

Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28

Science:揭示自然突变和通过CRISPR基因编辑引入的工程突变对番茄大小的影响

数万年来,进化通过自然突变塑造了西红柿。然后,人类出现了。几个世纪以来,我们一直在培育和挑选具有我们喜欢的性状的西红柿。如今,CRISPR 基因组编辑技术让我们能够制造新的作物突变,从而进一步改善性状

2023-10-23

Nature子刊:武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA,实现高效先导编辑

该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备,而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。

2024-10-05

山东大学张娜/刘永军团队开发纳米编辑巨噬细胞制剂,精准制导、摧毁实体瘤

这项研究凸显了纳米编辑巨噬细胞制剂在促进抗肿瘤免疫反应并提高实体瘤疗效方面的关键作用,有望减少患者治疗成本与时间,提高患者可及性,具有广阔的临床应用前景。

2024-10-06

Nature:揭示噬菌体利用一种结合DNA和RNA的蛋白调节抗CRISPR蛋白产生机制

这项新的研究揭示了噬菌体需要多么小心地部署它们的抗CRISPR蛋白。

2024-07-17

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13