一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用
本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。
2025-02-26
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用
RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。
2025-02-07
Nature:中加科学家联手发现一种新型抗CRISPR蛋白抑制CRISPR-Cas系统活性的机制
在这项新的研究中,这些作者首先利用生物信息学发现了一种名为 AcrIF25 的新型抗 CRISPR 蛋白。体内实验表明AcrIF25 能显著抑制铜绿假单胞菌 I-F 型CRISPR-Cas系统的活性。
2024-07-16