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Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nat Methods | 单细胞三维基因组与基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Sci Adv: 致癌基因EVI1通过与CTBP2的可靶向相互作用驱动急性髓系白血病

本研究发现干扰转录因子如EVI1及其辅助因子的蛋白-蛋白界面可以抑制肿瘤生长,并应用于治疗目的。

2024-05-29

改写教科书,颠覆中心法则:这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因,产生强大的抗病毒免疫力

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-05-30

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04