洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。
JEM:血液干细胞的突变或会加速机体结肠癌的进展
科学家们通过研究揭示了血液系统中常见的年龄相关的改变是如何促使特定的结肠癌生长地更快的。相关研究结果表明,这些影响效应或能被治疗性地靶向作用来减少肿瘤的生长并改善患者的生存情况。
Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来,科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明,利用CAR-T细胞靶向实体瘤(如乳腺癌和结肠癌)是特别困难的。
Nature:短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法
诸如胚胎干细胞(ESC)和诱导性多能干细胞(iPS)之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞,可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力,目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细
干细胞新药再加速,药监总局30天批准三个干细胞新IND
近期,我国在干细胞研究领域不仅迎来了新的突破。就在(6月20日至7月21日)短短一个月内,国家药品监督管理局药品审评中心就连续批准了三个新干细胞独立新药(IND)。
Science子刊:将人类多能干细胞衍生的心肌细胞与导电硅纳米线相结合可改善梗塞心脏的修复
在一项新的研究中,来自美国克莱门森大学、南卡罗来纳医科大学和芝加哥大学的研究人眼开发出一种策略,利用人类多能干细胞(human pluripotent stem cell, hPSC)衍生的心肌细胞(
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
新研究揭示脊椎骨干细胞分泌的蛋白MFGE8竟可促进癌症转移到脊柱
在一项新的研究中,来自美国威尔康奈尔医学院等研究机构的研究人员发现,形成脊柱的椎骨(vertebral bone)来源于一种独特的干细胞,这种称为脊椎骨干细胞(vertebral skeletal s