Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Cell：北京大学杜鹏团队通过剪接抑制获得两种新型人全能性干细胞
此项研究首次捕获了一种新型的ZGA-like细胞（ZLC），并成功在体外稳定培养了具有pre-ZGA特征的人全能性干细胞（hTBLC）。
2024-06-09
Nat Neurosci：科学家利用干细胞在人类神经元中重现帕金森疾病发生的标志特征，剑指路易体和免疫系统
这项研究揭示了免疫诱导的溶酶体功能障碍可能促进帕金森病病理学的发生和进展。
2024-10-16
干细胞助力，纳米技术破局！Front Pharmacol：创新性的治疗体系——LNPs@S/T系统，骨关节炎治疗迎来新曙光
该研究成功开发出LNPs@S/T系统，其通过调节胆固醇代谢、招募滑膜间充质干细胞并诱导其分化，有效防止软骨降解、促进基质再生，在骨关节炎大鼠模型中展现出良好治疗效果，为骨关节炎治疗提供了新方向。
2025-01-02
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Stem Cell：王军平/杜长虹等团队揭示丝氨酸代谢在造血干细胞稳态维持及放射损伤修复中的作用与机制
结果表明，线粒体丝氨酸分解代谢障碍是丝氨酸限制引发骨髓HSC维持受损的主要原因。
2024-08-28
Nat Biotechnol：经过基因改造后表达诱饵抗性IL18的大肠杆菌可增强CAR NK 细胞的疗效
研究人员对源自肠道的大肠杆菌进行改造，使之在表面表达免疫激活细胞因子，目的是让这些细菌进入肿瘤并诱导有效的免疫反应。
2024-10-30
Sci Adv：对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制，考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征，其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26
利用化学重编程多能干细胞治疗糖尿病，丁列明/邓宏魁领衔的瑞普晨创完成超亿元A轮融资
丁列明/邓宏魁团队将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛移植到了一名1型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在1年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。
2024-11-06