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Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

J Adv Res:固定化FGF2衍生肽对间充质干细胞增殖、分化和抗关节炎具有改善作用

该研究发现fgf -2衍生肽FP2是一种有希望的候选肽,可以提高hWJ-MSCs的治疗潜力,特别是在骨和软骨再生方面。

2024-08-11

渐冻症患者诱导多能干细胞建立了新的神经肌肉类器官疾病模型

研究人员相信该模型能够用于未来ALS或者其他神经肌肉接头类疾病的药物测试及相关分子机制的研究。

2024-05-23

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

最畅销的基因细胞疗法TOP10盘点

近日,GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞,成功治疗1型糖尿病

邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案,用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞(CiPSC-islets),其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。

2024-10-10

Dev Cell | 周波/邹卫国揭示骨折后骨骼干细胞来源发生转变

该研究提出靶向成纤维细胞激活可能潜在地改善愈合骨的质量,尽管它可能会延迟愈合过程。

2024-04-08

Nature:科学家揭示儿童T谱系急性淋巴细胞白血病发生的基因组基础

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们在理解T系急性淋巴细胞白血病研究上取得重大突破。

2024-08-23

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

Nat Methods:scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰

该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法,可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征,包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。

2024-10-12