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AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nature Metabolism:刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法

该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型,首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰,抑制其下游促炎信号通路的激活,从而延缓骨骼肌衰老的新机制。

2025-03-16

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

Cancer Discov:新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制

在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中,介导癌症起始能力的机制是什么?皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制?

2025-02-17

Nature Genetics:从守护者到叛徒——如何重塑失职的TP53基因

通过对TP53研究的延展和借鉴,研究人员有望在更广泛的癌症基因研究中找到新的突破口。这项研究标志着癌症基因研究从单一突变分析向系统性、综合性探索的转变,为未来的肿瘤学研究铺平了道路。

2025-01-09

柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

Nature Methods:精准捕捉分子运动——GETvNA技术引领基因调控研究新方向

这一方法通过将DNA分子垂直附着于石墨烯表面,利用荧光染料与石墨烯间的能量转移效应,成功实现了对数十纳米范围内分子运动的精准追踪。

2024-12-15

研究人员完成基因组结构变异检测基准测试

研究成果提供了当前小麦基因组检测结构变异的最优分析流程,并证明了低覆盖度PacBio HiFi三代测序检测结构变异的能力,为大规模群体的结构变异研究提供了理论与技术支持。

2024-09-17

揭示基因表达耦合的新调控模式

研究人员首次在实验室中重建了完整的转录-翻译偶联系统,并利用多色单分子荧光显微镜技术,实时追踪了转录延伸、翻译延伸以及两者之间的耦合。

2024-12-13