Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature Genetics:基因罗盘重新校准,革命性算法突破基因检测"人种天花板"
父母携带但未传给子女的认知相关基因,会通过营造书香环境等方式产生"基因教养效应"。这种隐性遗传力量相当于每年多受0.7年教育,彻底改写"先天VS后天"的二元论争。
2025-03-14
大脑如何整合「眼观六路+耳听八方」?Nature揭示大脑从感觉输入到实际行动的转化过程
这项研究将决策制定与运动控制领域的概念统一到了一个全脑框架中,揭示了感觉证据如何控制实际行为。
2024-09-18
巨头“认栽”,基因疗法还有未来吗
2025-03-07
研究发现:T细胞经特定整合素介导,在中脑类器官疯狂“搞破坏”,致使神经元损伤加剧!
本研究构建了T细胞与人类中脑类器官的三维共培养模型,发现激活的T细胞可浸润中脑类器官并导致神经元损伤,且存在年龄和区域特异性差异,为帕金森病研究提供了新工具和思路。
2025-03-06
Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病:整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学
hPS细胞作为一种细胞模型,在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。
2024-05-22
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15