最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达
2023-11-08
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
Nat Genet：科学家开发出能揭示跳跃基因影响人类疾病风险的新型工具
来自日本理化学研究所等机构的科学家们开发出了一种新型工具，其或能快速准确地分析移动遗传元件（通常被称为跳跃基因）的突变，这或许有望阐明这些突变体在疾病发生过程中扮演的关键角色。
2023-11-02
Nature：揭示一种基因变异与一部分非洲血统人群中较低的HIV水平有关
在一项新的研究中，一个国际研究小组发现了一种基因变异，它可能解释为什么一些非洲血统的人天生就有较低的HIV病毒载量，从而降低了他们传播这种病毒的风险并减缓了自身病情的发展。这是近30年来研究发现的首个
2023-08-04
Science：新研究揭示短串联重复序列如何影响基因表达
几十年来，科学家们已经知道，“垃圾 DNA（junk DNA）”实际上起着至关重要的作用：尽管基因组中的蛋白编码基因提供了构建蛋白的蓝图，但是基因组中的一些非编码部分，包括以前
2023-10-17
上海交大科研团队精准表征人类完整基因组中的大尺度结构变异
该项研究对GRCh38和T2T-CHM13之间大规模差异基因组区域的结构和功能进行更全面和详细评估。该结果不仅有助于我们对基因组中复杂结构遗传多样性的认识，还提出了消除参考偏差来推动未来的科学研究。
2023-07-17
Science | 你为什么长那么白的原因被揭示：全基因组遗传筛选揭示了人类色素沉着的决定因素
黑色素是一种异质且结构不明确的生物聚合物，包括两种形式，即黑色或棕色的真黑色素和红色或黄色的现象黑色素。产生的黑色素的数量和类型决定了其物理化学性质
2023-11-21
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
2023-11-06