单碱基替换重塑超级干细胞：访生物物理所博士研究生杨济平
干细胞移植治疗可以通过替换病变、衰老的成体细胞，达到恢复组织器官稳态和功能的目的。这一技术在再生医学领域具有巨大的潜力，然而由于有效性和安全性两大问题，该技术的广泛应用仍然受到限制。近年来，科学家们从改善移植物活力、调控移植微环境以及制备辅助支架材料等方面进行着种种尝试，试图突破这两大再生医学领域亟待解决的难题。7月7日，Cell Research杂志在线发表了中科院生物物理所刘光慧课题组、北京大
Cell Res:刘光慧等通过单碱基基因编辑重塑超级干细胞
从提高农作物的抗病能力，到原位编辑动物遗传密码，再到靶向摧毁发生基因突变的线粒体，乃至特异性矫正病人细胞中的致病基因突变，基因编辑技术的迅猛发展正在为人类的健康和生活带来不同层面的改变。日前，中科院生物物理所刘光慧课题组、北京大学汤富酬课题组和中科院动物所曲静课题组联合开展的研究进一步拓展了基因编辑技术的应用范围。研究人员利用基因编辑改写了人类基因组遗传密码中的单个碱基，首次在实验室中获得了遗传增
Org Biomol Chem：对嘧啶核苷进行修饰产生具有抵抗HIV潜力的化合物
2017年6月21日/生物谷BIOON/---HIV/AIDS流行病已存在将近40年了。科学家们每年都会发布一些开创性研究的好消息，这有助减轻这一祸害。在一项新的研究中，来自美国纽约市立学院的研究人员开发出一种新的方法来快速地获得可能抑制导致获得性免疫缺乏综合征（AIDS，俗称艾滋病）的人免疫缺陷病毒（HIV）的新分子。相关研究结果近期发表在Organic and Biomolecular Che
常兴教授：利用靶向性胞嘧啶脱氨酶进行基因编辑
6月9日，由生物谷主办的2017（第四届）基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会将持续两天，邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。当天会议上午，来自中科院上海生命科学
Science：揭示胞嘧啶甲基化调节人转录因子的DNA结合特异性机制
2017年5月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典卡罗琳斯卡研究所的研究人员绘制出人细胞中的不同DNA结合蛋白如何对DNA分子的某些生化修饰作出反应。他们报道一些主调节蛋白能够激活基因组中在正常情形下因表观遗传变化而没有活性的区域。他们的发现有助更好地理解基因调节、胚胎发育和导致癌症等疾病的过程。相关研究结果发表在2017年5月5日的Science期刊上，论文标题为“Impac
Nat Biotechnol：首次在人全基因组水平上证实基于CRISPR的单碱基校正是准确的
在一项新的研究中，研究人员证实了一种近期开发的基因编辑方法的准确性。这是首次在全基因组水平上验证了这种“碱基编辑器”的准确性。
北京大学科学家解析小鼠着床前胚胎中的单碱基分辨率5-醛基胞嘧啶（5fC）谱图
2017年3月23日，北京大学BIOPIC中心汤富酬课题组与生命科学学院伊成器课题组合作在《Cell Stem Cell》杂志上发表了题为“Single-Cell 5-Formylcytosine Landscapes of Mammalian Early Embryos and ESCs at Single-B
遗传发育所在作物基因组单碱基编辑方法研究中取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLIN
FDA批准嘧啶类似物三乙酸尿苷用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗
FDA已经批准了嘧啶类似物三乙酸尿苷（Xuriden [zur’ uh den]—Wellstat Therapeutics公司）用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗，该病是一种因单磷酸尿苷（UMP）合成酶缺失造成的婴幼儿常染色体隐性基因疾病（预计出生
Science：利用改进的CRISPR/Cas9系统高效和特异性地实现单碱基突变
在一项新的研究中，利用一种引入DNA单个核苷酸变化的脱氨酶，来自日本神户大学的研究人员构建出一种改进的CRISPR/Cas9工具，从而避免产生有害的双链断裂，使得利用CRISPR/Cas9技术引入的附带突变最小化，而且也不需要加入DNA模板。