欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
同时靶向PARP和RAD52成功清除BRCA缺陷肿瘤
2018年6月14日讯 /生物谷BIOON /——本研究亮点：RAD52抑制剂可以降低BRCA缺陷细胞中的SSA及残余HR的水平；PARP+RAD52抑制剂可以合成致死完美地杀死BRCA缺陷细胞；RAD52抑制剂可以增强PARP抑制剂治疗BRCA缺陷的癌症的疗效。图片来源：NHGRIPARP抑制剂（PARP inhibitors，PAPRis）已经在临床上被用于诱导BRCA缺陷的肿瘤发生合成致死，
复宏汉霖重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液启动III期临床
复星医药4月15日公告称，子公司复宏汉霖研发的单克隆抗体生物类似药HLX-04（重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液）完成临床 I 期试验，并于近期启动 治疗转移性结直肠癌的临床 III 期试验。2015年12 月，HLX-04用于转移性结直肠癌适应症治疗获CFDA（现SDA）临床试验批准；2016年5月，该新药用于非小细胞肺癌适应症治疗获CFDA临床试验批准。2017年12月，该新药用于湿性年龄
Pediatrics：科学家发明新型重组流感疫苗，对孩子安全有效！
2018年4月8日讯 /生物谷BIOON /—根据一项最新发表在《Pediatrics》上的研究，6-17岁的孩子可以很好地耐受重组流感疫苗RIV4，同时这种疫苗可以提供与非活化疫苗相当的免疫原性。图片来源：HealthDay来自康涅狄格州梅里登的蛋白质科学公司的Lisa M. Dunkle博士及其同事在219名6-17岁的孩子身上比较了四价RIV4和非活化性疫苗的安全性和免疫原性（159名9-1
Circulation：新生儿心脏缺陷预测母亲未来的心脏健康风险
2018年4月3日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Circulation》杂志上的文章，对于新生儿存在先天性心脏缺陷的母亲来说，她们患心血管异常的风险也会相对较高。这项囊括了一百万女性的调查研究结果表明新生儿的心脏缺陷可以作为预测母亲心脏疾病的标志，包括心脏病以及心脏衰竭等。（图片来源：copyright American Heart Association）在这项研究中，作者们研
四川大学华西口腔医学院李雨庆副教授：口腔微生物与肠道微生物的同源性
上海2018年4月2日讯 /生物谷BIOON/ --3月30日，由生物谷主办的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会隆重召开。在分会场四“肠道微生物与其他疾病”中，来自四川大学华西口腔医学院的李雨庆副教授为我们作了题为“口腔微生物与肠道微生物生物同源性”的精彩报告。李雨庆副教授是四川省微生物学会的理事兼秘书长、口腔生物学教研室主任、口腔疾病研究国家重点实验室口腔微生物研究室的研究人员。他的研
专访李劲松博士：人造精子孕育"女儿国" 破解出生缺陷基因
在刚刚过去的世界出生缺陷日（3月3日），世卫组织官网披露全球每年超过800万婴儿患有严重出生缺陷。剔除围产期环境因素和孕妇妊娠期用药不当等原因，绝大多数先天性缺陷都源于显性/隐性基因异常。因此明确亲代致病基因位点与遗传疾病的关联，对于孕前早期筛查的一级出生缺陷防控体系而言至关重要。神经管异常是我国常见的重大出生缺陷之一，其中遗传因素贡献度高达70%。复旦大学王红
PNAS：大脑核受体缺陷导致自闭症的产生
2018年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自休斯顿大学的研究者们发现受体LXRb的缺失会导致大脑海马区中叫做"齿状回（DG）"的部位的缺陷，进而导致自闭症的产生。这一结果是由来自生物学与生物化学专业的教授Margaret Warner以及Jan-Åke Gustafsson等人做出的，相关结果发表在最近一期的《PNAS》杂志上。四十年来，他们通力合作发现了一系列核受体对
一起为爱，守护未来 ——华大医学&华大公益基金重症联合免疫缺陷（SCID）免费配型检测项目启动
“一起为爱，守护未来”晚宴开幕早春时节，惠风和畅。第十三届国际基因组学大会：生育健康临床应用（ICG13·RH）在风景如画的华大基因国家基因库隆重召开。会议聚焦生育健康，致力于通过华大基因、医疗机构、高校研究所和社会各界的密切合作，防控出生缺陷。然而，当前我国存在大量亟需关爱和治疗的罕见病儿童和出生缺陷儿童，为响应大会主题，深化华大旗下公益项目，造福更多出生缺陷患儿和罕见病患者，3月17日晚，由华
SCRR：“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章，通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合，并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中，能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞"，是由含有正常的dystrophin蛋白（肌肉结构性蛋白，而杜氏肌营养不良症患者