研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
Journey Medical红斑痤疮药物Emrosi获FDA批准上市
2024-11-06
药明康德，为啥能成为“重磅药物”的摇篮？
2025-01-12
淋巴靶向纳米药物用于激活完整的癌症-免疫循环
本研究紧扣肿瘤免疫治疗的前沿话题，充分发挥了纳米药物在多药联合传递及响应性释放方面的独特优势，成功激活了完整的癌症-免疫循环，从而取得了显著的抗肿瘤成果。
2024-09-22
精准药物筛选迎来新突破！Int J Biol Macromol：新型水凝胶助力肝癌类器官培养，为个性化药物筛选和疗效评估提供新策略
结果显示，透明质酸/海藻酸盐双网络水凝胶（HADR）与肝脏生理力学相兼容，促进了细胞的粘附与增殖，肝癌类器官的耐药性强于2D培养，且水凝胶营造了类似天然肿瘤微环境，DOX治疗能够抑制细胞相关活动
2024-11-12