孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位
这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。
2024-01-26
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
EMBO Mol Med:新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
北京友谊医院柳柯教授团队《ACS Nano》发文阐述采用单次中耳递送载药水凝胶治愈噪声性聋的研究
研究展示了一种高效、可控、微创、无残留以及单次操作的新型中耳递送给药体系,在动物实验水平上证明了‘一针治愈耳聋’是可以实现的干预目标。
2024-03-04
Cell :合成生物学的新前沿:对抗突变占主导地位的新策略
研究者利用合成生物学的策略,构建了一个模拟干细胞(stem cells)、前体细胞(progenitors)、和分化细胞(differentiated cells)分化过程的生物电路。
2024-02-14