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中国科学院研究者们揭示了CLDN18融合突变改善了胃癌卵巢转移患者对紫杉醇治疗的肿瘤反应

本研究阐明了原发性胃肿瘤和转移性卵巢肿瘤,以及同步和异时性卵巢转移之间存在的不同突变特征。

2024-05-22

Adv Sci:新研究表明剂卡介苗有望治疗肝细胞癌

研究结果表明,卡介苗经重新利用后可能用于治疗HCC。这一发现意义重大,因为卡介苗已在世界各地安全使用。

2024-02-24

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

Blood Adv:科学家识别出两种新型突变或会引起机体罕见血液障碍

本文研究结果表明,GNE介导的唾液酸从头生物合成通路对于胚胎发育非常关键,而从孕妇通过胎盘向胎儿提供唾液酸的挽救通路和供应或许并不足以促进机体发育。

2024-04-02

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Nat Med:特殊的血液突变或能增加机体急性肾脏损伤发生的风险

本文研究中,研究人员建立了CHIP或是一种特殊的遗传学机制,其能通过肾脏巨噬细胞所介导的异常免疫反应,来促使急性肾脏损伤后受损的肾脏功能发生恢复。

2024-03-13

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Science:我国科学家揭示小鼠海马体神经元全脑投射原理

这项新的研究为今后研究海马体功能提供了结构基础,并揭示了海马体神经元的胞体位置、基因表达和回路功能之间的潜在对应关系。

2024-02-22