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基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效

这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现,CD5是一种强大的免疫检查点,能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中,去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。

2024-07-31

Nat Neurosci:修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键

这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台,这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。

2024-02-27

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

eNeuro:阻断关键蛋白或能减缓人类阿尔兹海默病的进展

研究人员发现,利用一种名为nutlin的实验性癌症药物来靶向作用Mdm2蛋白或能阻断阿尔兹海默病中所积累的神经毒性β淀粉样蛋白肽类过度修剪突触。

2024-02-26

Nature Medicine | 清华大学纪思翰团队发现功能性衰退是热浪期间老年人死亡的关键风险因素

该研究发现了中国老龄化人口中热浪死亡风险更高的证据。研究人员观察到,通过百分位数纳入相对温度的热浪定义产生了更高的效应估计,表明区域或个人适应或驯化。

2024-04-01

铁死亡之父最新Cell论文:这种稀有脂肪酸是铁死亡关键驱动因素

这些发现揭示了PC-PUFA2在控制线粒体稳态和不同情况下的铁死亡中的关键作用,并解释了游离脂肪酸对铁死亡的调控机制。PC-PUFA2可能作为调控铁死亡的诊断和治疗靶点。

2024-03-05

30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发

共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。

2024-04-18

eLife:揭示胆固醇在机体疼痛感知过程中扮演的关键角色

本文研究结果表明,磷脂酶D2(PLD2)机械敏感性与TREK-1离子渗透性相结合或会引起机械诱发反应。

2024-03-08