Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗
Aclaris公司新型选择性口服MK2通路抑制剂ATI-450提交研究性新药申请
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Aclaris Therapeutics是一家专注于免疫炎症和皮肤疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布已向美国FDA提交了口服MK2抑制剂ATI-450治疗类风湿性关节炎（RA）的研究性新药申请（IND）。如果获得批准，该公司计划在2019年下半年启动ATI-450的一项I期临床研究。Aclaris公司总裁兼首席执行官NealWalker博士表示，“我
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
日前，Fibrocell Science宣布与Castle Creek Pharmaceuticals达成一项合作协议，开发和推广Fibrocell的主打在研基因疗法FCX-007，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。RDEB是一种危及生命的罕见遗传疾病，又名“蝴蝶症”。Fibrocell是一家专注于转化自体细胞以治疗皮肤和结缔组织疾病的细胞和基因治疗公司。RDEB是常
Cirius公司NASH创新疗法2b期临床积极
日前，在奥地利维也纳举办的国际肝脏大会上，Cirius Therapeutics公布，其用于治疗伴有纤维化症状的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要候选药物MSDC-0602K，在2b期EMMINENCE试验的中期分析中，取得了对探索性终点分析的积极结果。Cirius是一家临床阶段的生物医药公司，专注于治疗肝脏和代谢疾病的创新疗法的开发和推广。作为一种与酒精无关的常见肝病，NASH的特
联合T细胞和NK细胞治疗癌症，这家公司获CAR-T先驱Carl June博士支持
今日，致力于开发T细胞疗法的Kiadis公司宣布购买聚焦于开发基于天然杀伤细胞（NK）的抗癌疗法的CytoSen Therapeutics公司。这一收购让Kiadis公司获得一款临床前NK细胞疗法。著名CAR-T疗法先驱，宾夕法尼亚大学的Carl June博士也将加入该公司的科学顾问委员会。Kiadis公司致力于开发T细胞疗法治疗血液癌症患者，对于很多血液癌症患者来说，造血干细胞移植（HSCT）是
这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
吉凯基因子公司展示治疗胃癌、胰腺癌等实体瘤的创新研究成果
可以说，每年的美国癌症研究协会（AACR）年会都备受瞩目，因为其涉及癌症研究的最新发现，并展示了世界各地机构和医院的优秀研究者的研究工作。今年的会议于3月29日至4月3日举行，吸引了来自60个国家的20，000多名与会者。而中国发布的386张海报中，近四分之一来自上海。上海吉倍生物技术公司（Genbase）就是这89个上海生物技术创新企业之一，在2019AACR年会上展示了其研究成果—
复星医药入手两款英国干细胞研究公司产品
4月9日，复星医药宣布，其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司与英国ReNeuron公司签订许可协议，ReNeuron授权复星医药产业在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化CTX产品和hRPC产品。根据协议条款，ReNeuron将获得790万美元的首付款，生产及商业化里程碑付款将高达约1.05亿美元。ReNeuron成立于1997年，是细胞疗法的先驱，专注于多种临床未满足需求的
针对东亚癌症患者，新锐公司10亿美元开发TCR疗法
今日，仑胜医药（Sinovant Sciences）和Roivant Sciences公司联合宣布创建Cytovant Sciences公司。该公司将致力于在亚洲地区开发创新细胞疗法，专注于治疗在亚洲患者中出现的常见疾病。同时，Cytovant与Medigene AG公司达成研发许可和合作协议，获得多项基于T细胞受体（TCR）的研发项目的研发权益。根据协议，Medigene授予Cytovant在大
Heron公司新型非阿片类止痛药HTX-011（布比卡因/美洛昔康）在欧盟进入审查
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --Heron Therapeutics是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发同类最佳的药物，以满足一些最重要的未满足医疗需求。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理术后疼痛药物HTX-011的上市许可申请（MAA），并将进行集中审查。欧盟委员会（EC）预计将在2020年上半年做出最终审查决定。在美国，FDA于已2018年12月底受理了H