研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Nature：不良饮食引发肝细胞DNA损伤，破坏细胞保护屏障，增加肝癌风险
研究者指出，“从长远来看，糟糕的快餐饮食可能和吸烟一样危险。人们需要明白，糟糕的饮食不仅仅会改变一个人的外表。它们可以从根本上改变我们的细胞功能，甚至改变它们的DNA。”
2025-01-27
Nature Biotechnology：细胞治疗新突破！SEED-Selection带来更高效的T细胞筛选
SEED-Selection技术为T细胞基因编辑带来了新的突破。通过高效负向筛选策略，该技术在多个实验中实现了高达98%的基因编辑纯度，显著提高了T细胞治疗的可行性和标准化程度。
2025-02-11
Cell：压力影响肠道菌群，降低身体免疫力
研究团队表示，这项研究可能对治疗炎症性肠病等与压力相关的疾病有意义，研究团队目前正在探索慢性压力是否会影响婴儿的这一通路，婴儿通过母乳获得乳杆菌，而布路纳氏腺对生命早期的正常发育和免疫功能很重要。
2024-08-18
《自然》：再造大脑干细胞！科学家找到将星形胶质细胞重编程为神经干细胞的方法
这项研究揭示了成年的大脑中，具有干细胞特征的星形胶质细胞与激活的神经干细胞尽管转录组相近，但甲基化组差异明显，通过脑缺血等方式调控甲基化的变化，可以将它们重编程为激活的神经干细胞，促进神经发生。
2024-09-17
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
获批关键II期临床，君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27