Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
埃克塞特大学研发出细胞分类和处理新技术
埃克塞特大学生命系统研究所开发出功能表型流式细胞仪（FPFC），第一次使科学家能够按照细胞的功能和反应强度对细胞进行分类，提高了将生物细胞有效分离成特定亚群的能力，对进一步理解细胞构成、功能及与疾病相关性至关重要。相关论文发表在《Advanced Biology》上。该仪器可实现在几乎独立的微流体通道之间移动单个细胞，从而
葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)3期ASCEND项目5个研究全部成功!
Duvroq与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批！
歌德-法兰克福大学：乳酸脱氢酶B对肿瘤微环境中巨噬细胞代谢的调节
肿瘤微环境中的葡萄糖代谢是肿瘤生长的基本标志，对其进行干预仍然是抗肿瘤治疗的一个有吸引力的选择。肿瘤衍生因子如microRNAs(MiRs)是否调节基质细胞，特别是肿瘤相关巨噬细胞(TAMs)的葡萄糖代谢，以劫持它们以获得营养支持，目前仍不清楚。作者的发现证实了LDHB在巨噬细胞中的重要作用，并建立了肿瘤来源的miR-375作为乳腺癌巨噬细胞代谢的一种新的调
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
葛兰素史克与Halozyme达成合作及许可协议：开发皮下注射超长效疗法(给药间隔≥3个月)!
利用ENHANZE®药物递送技术(重组人透明质酸酶PH20酶，rHuPH20)开发快速/大容量/超长效皮下注射疗法。
Nature：科学家发现克罗恩病致病机制
克罗恩病（Crohn’s disease）是一种慢性的炎症性肠道疾病，常表现为反复发作的腹痛、腹泻、肠梗阻等肠道症状，病程多迁延，反复发作，不易根治，目前研究发现NOD2基因功能缺失突变，引起微环境中活化纤维细胞和巨噬细胞的稳态失调，成为导致克罗恩病发生的重要风险因素，但是NOD2基因功能缺失突变具体致病机制尚不明确。近日，来自美国纽
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗克罗恩病(CD)：持续有效改善疲劳症状!
mirikizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于多种免疫性疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）等。