儿科银屑病新药！礼来抗炎药Taltz获美国FDA批准，首个用于6-18岁儿科患者的IL-17A抑制剂！
2020年3月30日讯 /生物谷BIOON/ --礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Taltz（ixekizumab，80mg/mL注射剂），用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病儿科患者（6岁至18岁以下）。银屑病影响美国近800万人，许多患者在儿童时期出现症状。值得一提的是，Taltz是第一个也是唯一一个
儿科丙肝新药！吉利德“吉三代”Epclusa(丙通沙)获美国FDA批准，用于≥6岁、≥17公斤儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准丙肝药物Epclusa（中文商品名：丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗年龄≥6岁、体重≥17公斤的慢性丙型肝
诺和诺德Fiasp(速效门冬胰岛素)获加拿大批准，用于≥2岁儿科患者！
2020年03月12日/生物谷BIOON/--糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准扩大Fiasp（速效门冬胰岛素，faster-insulin aspart）的适应人群，作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于2岁及以上儿科患者，治疗1型糖尿病和2型糖尿病。Fiasp
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了PR001治疗
罗氏美罗华(Rituxan)获欧盟CHMP推荐批准多个儿科适应症，包括2种血管炎！
2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布一份积极审查意见，建议批准扩大罗氏王牌生物制剂MabThera（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）在欧洲的营销授权申请（MAA）：（1）MabThera与糖皮质激素联合应用，用于重度、活动性伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血
拜耳新配方nifurtimox（硝呋莫司）在美国提交上市申请，用于儿科患者！
2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了新配方nifurtimox（硝呋莫司）的申请，这是一种易分割和易分散的片剂，用于治疗查加斯病（Chagas disease，又名南美洲锥虫病）儿科患者（0-18岁），以改善新生儿、婴儿和儿童基于体重调整的剂量给药。该申请基于CHICO II
强生IL-12/23抑制剂Stelara(喜达诺)获欧盟批准，治疗6-11岁斑块型银屑病儿科患者！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Stelara（中文商品名：喜达诺，通用名：ustekinumab，乌司奴单抗注射液）的使用，用于治疗中度至重度斑块型银屑病儿科患者（6-11岁）。之前，Stelara被批准用于12岁及以上斑块型银屑病青少年和成人患者。现在，Stelara是用
卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)儿科适应症及细颗粒制剂在日本获批，中国1月上市！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）近日宣布抗癫痫药Fycompa（卫克泰®，通用名：perampanel，吡仑帕奈）的补充新药申请（sNDA）已获得日本卫生劳动福利部（MHLW）批准，包括：Fycompa作为单药疗法治疗部分发作性癫痫的一项额外适应症，Fycompa用于治疗4岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫的一
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
FDA公布需要提交癌症用药儿科研究材料的新药申请
癌症用药新药申请与生物制品许可申请，在涉及到哪些靶点时，需要同时提交儿科研究材料？12月12日，FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定，从2020年8月18日开始，预期将向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的医药公司，对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。FDA代理局长Brett Giroir医生表示，依据《20