B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
近期炎性肠病研究重要成果解读！
本文中，小编整理了近年来科学家们在炎性肠病研究领域取得的重要研究成果，分享给大家！【1】JCI：新发现！一种能够模拟有益胆固醇的特殊肽类或有望逆转炎性肠病！doi：10.1172/JCI123700近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究发现，一种特殊的肽类或能模仿高密度脂蛋白（HDL，一种有益胆
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的
类风湿性关节炎疼痛或由特殊抗体引起！
2019年7月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的科学家们通过研究发现，类风湿性关节炎发病之前存在于关节中的抗体即使在没有关节炎的情况下也会引发疼痛。文章中，研究者提出了一种自身免疫性的新型机制，相关研究结果有望帮助研究人员开发多种方法来减轻因类风湿性关节炎和其它自身免疫性疾
类风湿性关节炎新药！葛兰素史克抗GM-CSF单抗otilimab进入III期临床开发
2019年07月04日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布启动抗体药物otilimab的一项III期临床开发项目ContRAst，该药是一种实验性抗粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（anti GM-CSF）单克隆抗体，开发用于对疾病修饰抗风湿药物（DMARD）或靶向疗法应答不足的中度至重度类风湿性关节炎（RA）患者。该项目的启动，是基于2018年10月公布的II期BAROQ
吉利德JAK1抑制剂filgotinib治疗类风湿性关节炎将在今年内申请美国上市
2019年07月03日/生物谷BIOON/--美国制药巨头吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos近日宣布，在最近与美国食品和药物管理局（FDA）召开的新药申请前（pre-NDA）会议上，该公司提供了关于实验性口服选择性JAK1抑制剂最新信息。该公司与FDA讨论了III期FINCH项目研究，以及目前正在进行的评估filgotinib治疗中重度活动性溃疡性结肠炎或克罗恩病患者II期MANT
特殊蛋白或为炎性小体的形成颁发执照！
2019年6月25日 讯 /生物谷BIOON/ --炎症能帮助消除感染，但炎症过度会引发机体损伤，机体中诱发炎性免疫反应的感应蛋白往往需要被严格调控，当细胞处于危机过程中，某些细胞内的免疫感应蛋白能够检测到异常会发生改变的组分，细胞出现危机的标志有时候会在感染不存在的时候产生，因此细胞就需要特殊的机制来抑制蛋白质诱发不合适的炎性反应，一项发表在国际杂志Nature上的研究报告中，研究者Sharif
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
清除衰老细胞抗衰老新药治疗骨性关节炎临床结果积极
今日，专注于减缓，停止或逆转与衰老相关疾病的生物医药公司UNITY Biotechnology宣布，其在研抗凋亡蛋白抑制剂UBX0101，在治疗中重度的膝关节骨性关节炎（OA）的1期试验中，取得了积极结果。作为一种与衰老相关的慢性退化性疾病，OA会带来关节疼痛、僵硬、肿胀甚至导致残疾。理想的缓解疾病抗骨性关节炎药（DMOAD）需要在防止组织退化、骨面积及软骨厚度增加等方面都有显着效果。
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2