首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常。该疗法使用一种无害的腺相关病毒将受影响基因的功能性拷贝递送到存在呼
Cell Metab：华人科学家发现棕色脂肪组织调节代谢不依赖产热功能
2018年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点：Lkb1调节线粒体氧化呼吸以及棕色脂肪组织适应性产热棕色脂肪组织Lkb1特异性敲除小鼠在高脂饮食情况下代谢性能得到改善缺少了Lkb1的棕色脂肪组织表现出线粒体DNA基因表达的降低以及电子传递链蛋白质组的失衡棕色脂肪组织Tfam特异性敲除小鼠在产热与代谢之间表现出类似的变化棕色脂肪组织产热对机体产热调节非常重要，能够促进整体的能量消耗。但
研究揭示转录因子Th-POK在代谢调控中的新功能
近日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所葛高翔与刘小龙研究组的最新合作研究成果，以Th-POK regulates mammary gland lactation through mTOR-SREBP pathway为题，在线发表在PLOS Genetics上，研究揭示了转录因子Th-POK在代谢调控中的新功能。Th-POK转录因子在T淋巴细胞谱系定向分化过程中发挥
Nat Commun：揭示自噬功能障碍导致炎症和肠道疾病机制
图片来自Nature Communications, doi:10.1038/s41467-017-01287-9。2017年11月5日生物谷BIOON/---自噬是一种常见的至关重要的细胞过程。细胞通过自噬在其内部降解和循环利用有害的或受损的组分，从而让我们的身体保持健康。在一项新的研究中，英国华威大学生命科学学院的Ioannis Nezis博士和同事们揭示出炎症与自噬存在新的关联。他们证实自噬
Cell Rep：果蝇模型揭示“肥大心肌症”关键基因突变导致心脏功能障碍的机制
2017年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --以果蝇为研究对象，来自约翰霍普金斯大学的研究者们发现了一种人类心脏疾病遗传性突变导致心脏增大变厚以及功能衰竭的分子机制。作者们发现这种突变会影响心肌收缩后的放松能力，并且阻止心脏再次充血以及泵血。特别地，研究者们认为这种突变会导致负责心脏肌肉收缩的分子机器僵化，肌肉不再能够完全地收缩与舒张。由于该蛋白在进化历史中十分保守，因此这一发现能够帮助许多
慢性肾功能障碍研究二三事
目前世界有着诸多关于肾脏慢性移植功能障碍（CTD）与持续性的免疫炎症最终导致组织重塑（包括肝内动脉中新内膜的形成）的案例。研究表明，受体来源的α-SMA +平滑肌样细胞存在于异源移植肾脏CTD中。含有骨髓细胞的人体PBMC（外周血单个核细胞）在体外α-SMA +具有分化能力，但是原始细胞的表型是未知的。本研究旨在发现包含细胞与平滑肌样细胞的单细胞亚群的分化能力，是否肾移植受体CTD的单核细胞亚群会
首席科学家赵世民谈代谢物的生物调控功能
编者按：生命的调控是在不同水平上进行的，包括基因水平、转录水平、蛋白质水平和代谢水平，这也是多组学研究的意义所在。为；此，围绕代谢与疾病，蛋白质翻译后修饰与蛋白组学等研究工作，生物谷专访了复旦大学生命科学院教授，国家蛋白质重大研究计划首席科学家赵世民。
杨树林——南京理工大学——重组多肽、蛋白质的结构与功能/生物纳米医学材料；天然植物内生真菌次生代谢产物的抗肿瘤活性；微生物代谢调控与基因工程
重组多肽、蛋白质的结构与功能/生物纳米医学材料；天然植物内生真菌次生代谢产物的抗肿瘤活性；微生物代谢调控与基因工程
致病微生物蛋白质的结构与功能。2. 重要微生物代谢途径相关酶的结构与功能研究；3. 基于蛋白质结构的药物设计。
1. 致病微生物蛋白质的结构与功能。2. 重要微生物代谢途径相关酶的结构与功能研究；3. 基于蛋白质结构的药物设计。