Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种不编码蛋白的RNA可以调控EMT相关基因促进肾间质纤维化
慢性肾脏病(CKD)是世界范围内严重的健康问题。全球CKD在男性和女性中的发病率分别高达10.4%和11.8%，这使得该疾病成为肾脏科医生面临的重要挑战。
2023-02-21
AI预测RNA结构，这篇Science封面论文转化出一家新公司，打开药物研发新格局
在蛋白质领域，人们已经摘走了所有“低垂的果实”，而现在，一个全新的领域出现了，Raphael Townshend 博士如是说。
2023-02-16
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Cancer Res：靶向RNA外切酶XRN1增强肿瘤免疫治疗的疗效
免疫检查点阻断(ICB)抗体，如抗PD-1和抗CTLA4，已经改变了许多类型癌症的治疗格局。尽管取得了这一显著成就，但ICB疗法的应答率相对较低，只有一小部分患者能从治疗中受益。
2023-02-02
李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
2023-02-21
Nature子刊：杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器，首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη（一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶），大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
2023-01-12
Molecular Cancer:科学家最新揭示了由环状RNA ZKSCAN1编码的一种新多肽可以有效抑制肝癌
肝细胞癌是肝癌的主要组织学类型，占原发性肝癌病例的75%-85%，在人类癌症死亡率中排名第二。大多数肝细胞癌患者在晚期才被确诊，因此存活率很低。与此同时，治疗肝癌的方法也是有限的。
2023-02-11
Cancer Res: 急性髓系白血病进展需要RNA m6A阅读器YTHDF1
急性髓系白血病(AML)是一种以未成熟髓系细胞分化障碍和增殖失控为特征的异质性血液系统恶性肿瘤。作为成人中最常见的急性白血病，急性髓细胞白血病是世界上每年死于白血病人数最多的疾病。
2023-02-03