基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
Mol Ther：临床前研究表明 新型mRNA疫苗或有望帮助预防并减少莱姆病病例
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种实验性的mRNA疫苗，其在临床前动模型中或能提供抵御伯氏疏螺旋体（Borrelia burgdorferi）引起感染的保护能力。
国家纳米中心研究人员提出纳米材料医学功能预测的理论模型
中国科学院国家纳米科学中心研究员高兴发和中国科学院院士赵宇亮团队，通过多年的基础理论研究与迭代，在纳米生物效应的理论研究领域取得了系统的突破性进展。相关研究成果以《实现纳米材料医学功能筛选的催化信号转
显著提高老药新用研究效率：罗成/张豪/孙爱华合作开发转化医学药物发现新工具
新工具OTTM的开发，不仅能够大大节省人工查询的时间，也能够把组学数据中可用于转化医学研究的药物，在一次实验中批量发现，显著提高团队在开展老药新用研究中发现效率。
帕金森病临床治疗新突破：靶向脑肠轴
近日，来自浙大附属第一医院的章京团队发表在CNS Neuroscience & Therapeutics上的一篇论文中，阐述了一种新的潜在的PD治疗方法。他们通过一种靶向脑肠轴的抗AD药物&m
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
PNAS：临床前研究证据表明 鼻腔内免疫疗法或能有望帮助治疗人类阿尔兹海默病
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究检测了一种在多发性硬化症患者中能抑制大脑中免疫细胞炎症的疗法是否也会对阿尔兹海默病小鼠模型产生积极性的影响。
中国医学科学院和北京协和医学院研究者们揭示了膀胱癌的治疗靶点
膀胱癌是最常见的泌尿系统恶性肿瘤之一，2020年全球约有57万新诊断病例，20万人死亡。近30%的BCA患者在最初诊断时存在肌肉侵袭性肿瘤和晚期。
“反向疫苗”横空出世，通过消除免疫系统记忆来治疗自身免疫疾病，已开展2项临床试验
Jeffrey Hubbell 表示，目前还没有“反向疫苗”获批上市，但自己的团队对推动这项技术向前发展感到非常兴奋。