FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
2023-05-26
《神经元》：首个人脑研究显示，突触中低聚体tau或是阿尔茨海默病tau病理扩散的罪魁祸首！
这个研究基于阿尔茨海默病患者的脑样本，深入研究了低聚体tau，发现突触中的低聚体tau可能是tau病理在阿尔茨海默病患者大脑中扩散的罪魁祸首。
2023-06-09
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验，显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果，FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市，但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。
2023-05-22
18亿美元市值灰飞烟灭，世界首家红细胞载药公司Rubius宣布解散
在裁员、缩减研发管线、转型新平台后仅仅两个月，Rubius 就宣布寻求出售或合并。遗憾的是，这些最后的努力并没有挽救 Rubius。
2023-02-23
Science子刊：世界上首个能抵御致死性细菌感染的mRNA疫苗问世
来自以色列特拉维夫大学等机构的科学家们通过研究开发出了首个基于mRNA的疫苗，其或能100%有效抵御一种对人类致死的细菌。
2023-03-14
首个！突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。
2023-04-19
Nature：在世界海洋中发现了感染浮游生物的新型病毒
在一项新的研究中，一个由海洋学家、化学家和微生物学家组成的国际小组宣布发现了几种新的病毒，它们感染了世界上所有海洋中的浮游生物。相关研究结果于2023年4月19日在线发表在Nature期刊上，论文标题
2023-04-28
Science子刊：罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，
2023-05-17
