张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术,助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因,同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看,SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进,包括CAR-T和CAR
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元,开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症,这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
Science子刊:罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中,治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加,并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调,
A轮融资2.7亿美元,Beam分拆公司瞄准「下一代」RNA疗法,预计未来2-4年递交首个IND
一家 RNA 生物技术初创公司 Orbital Therapeutics 宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资,
开发下一代RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
BioNTech继续推进抗癌事业,预付款2亿美元,与华人团队合作开发下一代CTLA-4单抗
OncoC4联合创始人、首席执行官兼首席科学官刘阳教授表示,由于其特定的作用机制,我们相信ONC-392有潜力扩大CTLA-4靶向的免疫治疗范围。
患者出现严重不良反应,下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数,这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值,但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
Nat Chem Biol:在开发新一代的光激活癌症疗法方面取得新突破
在一项新的研究中,来自英国东安格利亚大学的研究人员在开发新一代的光激活癌症治疗方法又近了一步。这种听起来很有未来感的治疗方法将通过开启嵌入肿瘤附近的LED灯来发挥作用,然后激活生物治疗药物