华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假,被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作,这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者,哪些来自安慰剂组,这可能影响他的数据。
2024-10-06
2024年诺贝尔化学奖得主David Baker创立的AI制药公司,种子轮即获10亿美元融资
该研究团队从头设计了一类新型蛋白质——EndoTag,在此基础上构建了基于人工设计蛋白的溶酶体靶向降解嵌合体——pLYTAC,能够在活细胞中靶向降解大量疾病相关分子靶点。
2024-10-11
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
诺奖团队创立,下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK,股价跌跌不休
目前,Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段,分别是CB-010、CB-011和CB-012。
2024-07-20
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。
2024-06-25
再鼎医药KarXT治疗精神分裂症III期桥接研究达主要终点,将递交上市申请
2024-11-17