Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行
2022年2月18日下午,一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。
新型AAV载体，脑部疾病基因治疗新机会
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能
他对自己进行基因治疗逆转衰老，并在论文中宣称年轻了28岁
在电影《普罗米修斯》中，亿万富翁维兰德耗费巨资，不惜代价找到创造地球生命的“工程师”，只为寻求长生之钥，讽刺的是，他也因此而死。现实世界中，从古至今，人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来，随着人类基因组计划的完成，越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老，人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日，Rejuvenatio
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control
ciRS-7是肾细胞癌的预后生物标志物和潜在的基因治疗靶点
环状rna是一类新的非编码rna，在肾细胞癌(RCC)的发生发展中发挥重要作用。但ciRS-7在RCC中的作用机制及治疗作用尚不清楚。
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。