CRISPR 基因编辑在肿瘤研究中的应用进展
CRISPR/Cas9基因编辑系统是基于古细菌抵御外源核酸入侵的免疫机制为基础开发出来的一种新型的基因编辑技术。同时，作为一种能够对哺乳动物细胞基因组进行精准修饰的技术，被广泛应用在功能性基因的筛选。相对于传统的基因编辑系统，该系统具有更加高效、操作简单、细胞毒性小等特点。
肿瘤的发生和发展是一个多基因共同参与、涉及多条信号通路、缓慢而持续的过程。在后基因组时代，得益于高通量测序技术和生物信息学技术的高速发展，研究者们从不同的肿瘤细胞中获得了大量的基因组信息。这些基因在肿瘤发生发展过程中，不同的基因在同一发展阶段，甚至同一个基因在不同的阶段都发挥着不同的生物学作用。如何探索这些基因与肿瘤的关系成为了研究者们面临的最重要的挑战。
随着CRISPR/Cas9 基因编辑技术的迅速发展，CRISPR/Cas9基因编辑技术已经在肿瘤研究的诸多方面中得到应用，包括肿瘤相关基因的功能研究、构建动物肿瘤模型、筛选肿瘤细胞表型及耐药相关基因以及肿瘤的基因治疗等诸多方面。其中，CRISPR文库筛选在药物筛选、病毒感染以及肿瘤功能性基因筛选的实验中发挥重要作用。相比cdna文库与RNAi文库，CRISPR文库筛选具有多功能性、低噪声、高敲除效率、以及脱靶率低等优点，如今已成为科学家们的热门选题。
MedSci梅斯&生物谷携手珠海舒桐医疗科技有限公司在2023年4月19日14：00-15：00，邀请从事通过基因编辑技术进行肿瘤研究领域的专家，分享CRISPR/Cas9基因编辑技术在肿瘤研究的诸多方面中的应用及挑战，促进学术交流，推动基因编辑在肿瘤研究中的应用进展。
CAR-T疗法的研究进展与临床挑战
CAR-T疗法，通过基因工程的方法，在T细胞的细胞膜上嵌合上某种特定肿瘤抗原受体基因形成修饰的T细胞，从而特异性识别和结合肿瘤细胞表面的抗原并实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。随着科学技术的不断发展，CAR-TCAR-T技术逐渐走向成熟。近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
目前，在血液性肿瘤中，CAR-T疗法呈现明显疗效，但在实体瘤中，由于缺乏特异性的肿瘤抗原，使得该疗法的应用受到一定的限制。在临床适应症上，肿瘤和免疫系统疾病是CAR-T疗法的研究重点。在传统方法疗效有限的白血病、HIV领域，CAR-T疗法也表现出喜人的效果。然而，CAR-T细胞疗法仍有重大的局限性必须解决，包括危及生命的CAR-T细胞相关毒性，对实体瘤的疗效有限，B细胞恶性肿瘤中的抑制和抵抗性，抗原逃逸，有限的持久性，较差的迁移和肿瘤浸润，以及免疫抑制性微环境。作为新型前沿治疗手段，我国CAR-T治疗临床试验数量攀升迅速，该疗法对医疗技术要求高，对医疗设备的规格要求严苛。全球正在进行的CAR-T治疗临床试验大多处于临床早期，随着前期试验的陆续完成，有望迎来治疗产品的大量上市。
基于此，生物谷携手北京义翘神州科技股份有限公司于2023年3月2日14：00-15：30联合推出“CAR-T疗法的研究进展与临床挑战”空中讲坛，邀请相关的行业专家聚焦CAR-T疗法，为大家分享最新研究进展。期待大家都能在本次空中讲坛中有所收获！
单细胞空间转录组研究进展与应用
随着精准医学治疗时代的到来，单细胞多组学技术正在推动癌症及肿瘤研究、发育生物学、微生物学研究、免疫学及神经科学领域向前发展，逐渐成为生命科学研究焦点。近些年，单细胞测序技术不断发展，单细胞组分、转录水平可通过多种技术检测到，极大地提高了研究者们从异质性样本中分析细胞类型特异性的基因调控网络的能力，但此前技术无法检测到空间信息，因为单细胞测序技术在将实体组织解离成单个细胞的过程中，不可避免地丢失了空间信息。空间异质性是器官功能的关键特征，细胞的位置信息对细胞命运调控机制和细胞谱系发生过程的研究十分重要。因此，为了更好地了解细胞，有必要同时记录其转录异质性和空间坐标。
空间转录组技术出现在人们的视野中，这项技术不仅能够获得转录组的表达信息，同时还能对基因进行定位，获得细胞组成并还原其空间信息，从而更加精确的解析组织结构，在科研以及临床应用中具有重要的意义。单细胞空间转录组技术与其他技术联合应用已取得不少研究成果，极大地推动基础科研和临床诊疗迅猛发展，目前在血管发育疾病、肝脏生理学疾病、胚胎发育、干细胞分化、绘制图谱、生殖健康、肿瘤等领域研究火热，随着更多空间转录组学分析的进行，解开确定的、与疾病相关的细胞类型及其基因模块将变得越来越具有挑战性。
基于此，生物谷携手赛陆医疗联合推出“单细胞空间转录组学研究与应用”空中讲坛，邀请相关的行业专家聚焦单细胞技术发展和空间转录组学应用，为大家分享最新研究进展。期待大家都能在本次空中讲坛中有所收获！
CAR-T在实体瘤治疗中的突破进展与创新策略
恶性肿瘤是严重威胁人类生命健康的疾病。随着肿瘤生物学和免疫学的发展，肿瘤免疫治疗已成为近年来肿瘤治疗领域的新途径，国内外在实体瘤CAR-T治疗技术领域的研发热情十分高涨，已将实体瘤CAR-T治疗技术作为重要的技术发展。
通过近年来不断累积的临床数据，证实了CAR-T细胞在血液系统肿瘤治疗中的安全性与有效性，但实体肿瘤免疫治疗中存在诸多亟待解决的问题，如CAR-T如何进入实体瘤微环境并在其中保持活力，怎样更加快速准确的识别肿瘤细胞，如何克服免疫抑制发挥作用等等，仍需广大研究者们进一步深入研究与探索，对于打破现有实体肿瘤治疗困境，帮助患者获得更持久的生存期具有重要意义。
鉴于此，9月6日，生物谷特携手北京义翘神州股份有限公司为广大研究者们推出此次《CAR-T在实体瘤治疗中的突破进展与创新策略》空中讲坛，采用线上直播的形式，邀请从事细胞免疫治疗领域的行业权威技术专家，分享当下最新的细胞免疫疗法的研究进展，促进行业内的学术交流，加快实体瘤细胞免疫疗法的临床转化。
双抗ADC药物研发进展与临床应用
随着抗体药物的需求不断加大，抗体技术的发展也日新月异，从多克隆抗体制备到单克隆抗体筛选，取得了一系列突破性的成果，抗体技术成为生物技术领域特别是生物医药领域研究的热点。抗体类生物治疗药物因其具有靶向性强、特异性好、治疗效果显著等优点，在生物药中占据越来越重要的地位。
其中双抗和ADC药物是目前研究的热点领域。双抗以其制备周期短、成本低以及灵敏度高等特点正逐渐从幕后走向台前，可在一定程度上有效补充单抗药物单表位治疗的不足，目前开展的临床试验中双抗药物主要用于感染性疾病，血液性疾病和癌症治疗。ADC药物的基本设计思路是将抗体与细胞毒性药物通过连接子进行偶联，从而同时发挥抗体的高度特异性与细胞毒性药物对肿瘤细胞的高杀伤性。ADC药物对靶点的准确识别性及非癌细胞不受影响性，极大地提高了药效并减少了毒副作用，备受医药研发领域人员的关注。未来的医疗领域，疾病的治疗必将是多方法联用，这需要科学家和临床医护人员共同努力，期待双抗ADC药物发展的繁荣态势。
本期空中讲坛线上研讨会MedSci梅斯&生物谷携手北京义翘神州科技股份有限公司于2022年7月1日联合推出，聚焦双抗ADC药物研发进展与临床应用，为大家分享最新前沿技术。
应用iPSCs技术构建疾病模型的临床研究进展
干细胞在许多研究领域都表现出很大的应用前景，特别是在疾病模型领域。通过重编程具有疾病形态的供体体细胞，人们可以获得潜在无限来源的诱导性多能干细胞（iPSC），帮助研究者能够在无需其他动物模型的条件下研究相关的人细胞，相关的细胞模型也能够帮助科研人员加速疾病机制的发现进程。
目前，已有多种具有明确遗传背景的疾病建立了相应的iPSC疾病模型，iPSC疾病模型为人们在体外研究疾病提供一个有效的平台，利用iPSC技术可直接从患者身上获得所需的研究材料，并且iPSC不受伦理的限制，细胞来源丰富，所获得的疾病iPSC及其分化的细胞可被广泛用于疾病的研究。iPSC疾病模型的研究已涉及神经系统、血液系统、心血管系统疾病及糖尿病、肝病和多种遗传性疾病等，研究内容包括：iPSC的诱导、分化、疾病表型、发病机制探索及药物试验等。以iPSC技术为基础的新型疾病模型正逐渐得到越来越多的科研工作者们的青睐，临床上也越来越多地用于相关疾病治疗。
基于诱导多能干细胞(iPSC)技术用于构建体外疾病模型的基本步骤是先诱导体细胞重编程为亚全能干细胞,再将这些细胞分化为相关疾病的受累细胞亚型,模拟疾病特征并重建病理过程,为研发治疗方法提供资料。从最初发现 iPSC 到目前科研领域的突破，干细胞研究产品一直是诱导性多能干细胞研究中不可分割的一环，从重编程体细胞到 iPSC 增殖、验证与分化,干细胞工作流程的每个步骤都离不开相应的技术产品和优化工具。
在此背景下，MedSci梅斯&生物谷携手赛默飞世尔科技有限公司联合推出本次空中讲坛，邀请相关的行业专家聚焦诱导多能干细胞（iPSC）技术构建疾病模型的临床应用研究展开讨论。
抗体药物研发进展与临床应用研究
抗体是药物发展历史上的里程碑，颠覆传统药物发展的格局，FDA批准第一个治疗性抗体药物也已有三十余年。随着抗体药物研发进程的不断推动，抗体药物的适应症也逐渐扩大，从癌症、自身免疫病快速拓展到眼科疾病、高血脂、骨质疏松、哮喘、多发性硬化症等多个疾病领域，同时在抗病毒和细菌感染，心脑血管，糖尿病以及罕见病治疗等领域也发挥越来越重要的作用。
抗体药物的广泛应用正推动着抗体药物企业迅猛发展，药物研发也面临着表达量和稳定性的挑战。针对这些挑战，越来越多的企业在早期研究与验证中选择使用噬菌体/酵母展示文库筛选多样性抗体，KingFisher Apex高通量自动磁珠纯化系统在这个过程中具有重要作用。它能够在文库构建过程中进行抗体人源化，最大程度减少治疗时免疫原性反应的发生，缩短抗体筛选的时间，流程标准化使得手动筛选过程实现自动化，可以有效推动抗体药物研发进展。
未来抗体药物在抗肿瘤领域和自身免疫类领域的治疗中将发挥巨大作用，抗体药物的无限潜力也将逐步被发掘。那么，目前抗体药物的研发进展如何？抗体药物在临床应用中治疗效果如何？MedSci梅斯&生物谷携手ThermoFisher 赛默飞世尔科技（中国）有限公司于2022年6月17日联合推出本期空中讲坛线上研讨会，聚焦抗体药物研发进展与临床应用研究，为大家分享最新前沿技术和研究进展。
纳米孔测序癌症研究应用进展系列2 | 神经系统肿瘤
测序技术在临床研究中的广泛应用使人们对基因组学在人类健康中的作用有了前所未有的认识。在这些应用当中，绝大多数采用了短读长测序技术。
然而，短读长测序技术限制了人们对大量致病基因变异的研究，例如结构变异，重复序列，定相，融合转录本，可变剪切，及碱基修饰等。纳米孔测序为全景解析人类基因组变异提供了高准确度、快速、可及的解决方案。
5月24日，我们邀请到德国基尔大学医院、德国马克思-普朗克研究所、德国癌症研究中心和泰国国立玛希隆大学的研究人员分享他们利用纳米孔测序技术对神经系统肿瘤分型，预后标志物研究等方向的研究成果。
| 时间 | 主题 | 讲师 |
| 15:00-15:15 | 基于Oxford Nanopore 甲基化谱分析的实时脑瘤分型 | Franz-Josef Müller、Helene Kretzmer |
| 15:15-15:25 | Rapid-CNS2: 单一检测全面覆盖神经肿瘤中的突变、甲基化特征、拷贝数变异 | Areeba Patel |
| 15:25-15:45 | 同步靶向检测IDH1/2突变及MGMT甲基化，以及更多 | Thidathip Wongsurawat |
纳米孔测序癌症研究应用进展系列1 | 血液肿瘤
测序技术在临床研究中的广泛应用使人们对基因组学在人类健康中的作用有了前所未有的认识。在这些应用当中，绝大多数采用了短读长测序技术。
然而，短读长测序技术限制了人们对大量致病基因变异的研究，例如结构变异，重复序列，定相，融合转录本，可变剪切，及碱基修饰等。纳米孔测序为全景解析人类基因组变异提供了高准确度、快速、可及的解决方案。
5月18日，我们邀请到美国肯塔基大学和北卡罗来纳大学的研究人员带来分享他们利用纳米孔测序进行血液肿瘤研究的案例。
| 时间 | 主题 | 讲师 |
| 15:00-15:20 | 通过检测儿童急性淋巴细胞白血病患者的cfDNA识别微小病灶残留及中枢神经系统浸润 | Jessica Blackburn |
| 15:20-15:40 | 通过纳米孔全长转录组对儿童急性白血病进行分型 | Jeremy Wang |
肿瘤靶点发现及抗体治疗的前沿进展
近些年来，肿瘤免疫抗体药物的研发如火如荼，这也标志着人类在抗癌道路上有了越来越多的新发现。例如在早期研究中，TfR1作为人类白血病和淋巴瘤病例的潜在新靶点；CTLA-4和PD-1被临床试验证实有效的肿瘤免疫药物靶点；SHR-2002作为全球同类型靶点之一也进入了临床开发；CD146分子在多种肿瘤和自身免疫性疾病中发挥的作用，已成为多种疾病的诊断标志分子和药物研发的候选靶标。
研究显示，肿瘤免疫治疗在恶性肿瘤的治疗上成效显著。然而，在肿瘤的临床治疗中，针对肿瘤免疫活性的抗体药物，虽然表现出了一定的临床效果，但许多肿瘤治疗方面的问题仍然无法解决，仍有其局限性。
目前许多癌症相关的蛋白结构及药物靶点，如有超过50%的癌症相关的p53蛋白、乳腺癌相关HER2蛋白与trastuzumab-pertuzumab双抗复合物、B细胞淋巴瘤靶点CD20与Rituximab单抗复合物等都已利用冷冻电镜获得近原子分辨率结构，从而科学家可以研究其致癌机理，并基于结构进行药物发现。
在此背景下，MedSci 梅斯&生物谷携手服务于生命科学领域的全球领导者赛默飞世尔科技（Thermo Fisher Scientific)，邀请从事肿瘤靶点技术研究领域的专家，分享当下肿瘤靶点抗体新药从基础科研到临床的最新研究进展，以促进肿瘤靶点研究在交叉学科间的交流，加快肿瘤抗体药物的临床转化应用。