Science子刊：开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具
分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病，但这可能会造成意外的遗传改变。
研究显示：基因编辑技术有望防治心脏病
据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道，一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验，以期降低血胆固醇水平，从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。
DNA为本：熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋
首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接（NHEJ）的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
首次出海，中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权
正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE（transformer Base Editor）正式获得美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。
Jennifer Doudna最新研究：基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世，效率更高、脱靶更低
Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点：同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力，以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。
2022年6月Cell期刊精华
2022年6月份即将结束，6月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Cell：基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起
首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。
Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑
该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑，克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。