CAR-T细胞
阿尔茨海默病
胶质瘤
GPNMB
遗传性视网膜疾病
体细胞突变
IL2RA
CTLA4
CRISPR-Cas9
DNA模板
碱基编辑器
PD1
exa-cel
exagamglogene autotemcel
CTX001
CRISPR基因编辑
输血依赖型β地中海贫血
嵌合抗原受体
镰状细胞病
CRISPR
Cas9
基因组编辑
科研人员通过多重基因编辑实现番茄果色的快速定制
水果和蔬菜的颜色是园艺作物重要的外观品质。五彩缤纷的颜色不仅给人以美的视觉享受，而且影响消费的购买欲望。
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT)，最初被认为可以稳定和调节微管动态，后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多，但在其他类型的细胞中也有发现，包括少突胶质细胞和星
Nature：重大进展！我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
Molecular Therapy Nucleic Acids: MIR-199A-3P增强帕波西利对肝癌模型的抗肿瘤作用
肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌的80%，是全球第四大癌症死亡原因。晚期肝细胞癌的预后很差。在晚期肝癌的治疗中，多激酶抑制剂索拉非尼是10多年来唯一可用的治疗选择。
Nucleic Acids Research:发表新型RNA精准编辑系统
REWIRE提供了一种无需借助gRNA的单一人源蛋白组分RNA单碱基平台，其精确定位、低脱靶效应的特点为生命科学领域的研究带来更多可能。
2022年8月Science期刊精华
2022年8月份即将结束，8月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Nat Biotechnol：利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。