刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力
近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete
Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具,该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑,还具备选择性地编辑特定链的能力
Nat Biotechnol:基于CRISPR技术开发的工程化噬菌体或有望选择性地杀灭机体的大肠杆菌
来自丹麦科技大学生物可持续发展中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种基于CRISPR的候选药物,其能直接靶向作用大肠杆菌且能保持患者机体微生物组的完整性,文章中,研究人员描述了这种候选药物的开发过程
杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Nature子刊:世界首个口服CRISPR药物,防治细菌感染,已开展人体临床试验
该研究显示,在小鼠和猪的肠道中,这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好,还能有效减少大肠杆菌的出现。
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Advances Science:重庆医科大学于超团队开发新型CRISPR递送系统,用于心血管疾病治疗
这种递送系统由于设计了CES1特异性剪切片段,可以有效在肝细胞的胞质内响应CES1酶切,释放Cas9-mRNA 启动Cas9蛋白表达,在核定微信号肽(NLS肽)引导下携带sgRNA入核进行基因编辑。