2021年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
2021年4月Cell期刊不得不看的亮点研究
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---2021年4月份即将结束了，4月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。1.Cell：重大进展！实验性药物CA激活分子伴侣介导的自噬，有潜力治疗阿尔茨海默病doi:10.1016/j.cell.2021.03.048在一项新的研究中，来自美国阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员设
Science：重大突破！千万不要单个拆散，不然我就投毒！我国科学家揭示CRISPR-Cas系统对宿主细胞成瘾机制
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas系统有效地保护细菌和古细菌免受病毒和其他类型的外来DNA的侵害，但是，作为防御系统的特征，它们也给宿主带来不可忽视的适应成本，例如，自身免疫的风险和对外源有益基因的排斥。据推测，这些代价导致CRISPR-Cas在细菌中的频繁丢失，这反映在这种系统的斑片状分布上，甚至在亲缘关系较近的细菌菌株之
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Cell：升级版CRISPR工具！不影响DNA序列，但却能持久、可逆地开关基因
尽管CRISPR相关的基因编辑技术带来了治疗甚至治愈多种疾病的希望，然而该技术依赖于DNA修复通路，该通路会以一种不可预知的方式将新的碱基插入到遗传密码中，因此难以把控最终的治疗效果。随着科学探索的日益深入，越来越多证据表明，对表观遗传进行编辑或许是一种更有潜力的方式，能够在不改变DNA序列的情况下精准控制基因表达。最近，由加州大学旧
引导编辑研究取得进展
新型基因编辑系统引导编辑（prime editing，PE）可以在基因组的靶向位点实现任意类型的碱基替换、小片段的精准插入与删除，这种灵活的、可设计的遗传修饰能力使其在基础研究、人类疾病治疗和农作物育种中潜力巨大。该系统由nCas9（H840A）融合逆转录酶（reverse transcriptase，RT）和pegRNA（prime
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞