中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
Nature Methods | 多中心协作揭示:非编码CRISPRi筛选的力量与潜能
在这项多中心整合分析的非编码CRISPRi筛选研究中,研究人员基准测试了五种筛选分析工具,旨在确定哪种工具在鉴定cis-调控元件(CREs)时最为有效和可靠。
Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。
Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台:开启癌症基因组新篇章
CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用,不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具,也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。
Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性
该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
Nat Biotechnol | 双细胞期小鼠胚胎中高效的Prime Editing技术:PEmbryo的突破
通过精确修改特定基因序列,研究团队在小鼠胚胎中实现了目标基因的编辑,从而证明了PEmbryo技术在生物医学研究中的巨大潜力。
Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗
该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。
Sci Adv | 中山大学郭剑平/许丽霞/谢伟等合作发现肝细胞癌的治疗新靶点
该研究首次揭示了FoxA1在HCC中的肿瘤抑制作用,并进一步整合了CRISPR基于筛选方法、生化研究和遗传学小鼠模型,证明了积累的IKBKE介导的FoxA1磷酸化和失活促进了肝癌的发生。