Nat Commun：科学家开发出新型基因编辑工具来纠正诱发人类遗传性疾病的突变
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种名为C-G碱基编辑器（CGBE， C-to-G Base Editor）的基于CRISPR的基因编辑器，其或能帮助纠正诱发人类遗传性疾病的突变。世界上每17个人中就
Nat Commun：关键蛋白影响亨廷顿舞蹈症的发生
1993年，科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生，因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天，仍然没有得到批准的治疗方法。
Nat Commun：新方法促进抗体类药物开发
近年来，治疗性抗体已经改变了癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。现在，瑞典隆德大学的研究人员基于 “遗传剪刀” CRISPR-Cas9开发了一种新的高效方法，该方法可促进抗体开发。该发现发表在《Nature Communications》杂志上。
2021年2月26日Science期刊精华
2021年3月4日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年2月26日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.重磅！Science论文解读！我国科学家开发出细胞增殖追踪技术，揭示维持肝脏稳态和再生的细胞来源doi:10.1126/science.abc4346; doi:10.1126/science.abg4864细
好消息！世界上第一个用基因疗法治疗法布里病结果表明：安全且有效
加拿大一项世界首例对法布里病(Fabry disease)患者基因治疗的初步研究结果表明，这种治疗是有效和安全的。
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive
近期科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！【1】Science子刊：震惊！临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力doi：10.1126/scitranslmed.aaz7423莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy， LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mi
Nature解读！一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
Genome Res：科学家有望增强CRISPR剔除技术的作用效率
2021年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Genome Research上题为“Enhancing CRISPR deletion via pharmacological delay of DNA-PKcs”的研究报告中，来自都柏林大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何改善CRISPR的作用效率。CRISPR 剔除（CRIS