Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
【盘点】2022年终盘点：2022年Science期刊精华
2022年即将结束，在过去的一年里，Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Cell子刊：北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术RESTART
RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术，拓展了RNA编辑的策略，可通过高效编辑mRNA上的无义突变位点介导翻译通读和蛋白功能的恢复，并且具有较好的安全性
海洋所利用基因编辑技术获得优质抗虫的经济微藻新种质
近日，中科院海洋所藻类生理过程与精准设计育种研究团队在基因编辑技术创制新种质研究方面取得新进展，获得了抗虫且油脂含量高的海洋硅藻--三角褐指藻
西湖大学马丽佳团队开发新型CRISPR脱靶和DNA易位检测工具
基于CRISPR的基因组编辑在生物学研究和临床应用方面都显示出了巨大潜力。与小分子药物和抗体药物相比，CRISPR能够直接靶向特定核酸序列，很大程度上解决了不可成药靶点限制，具有独特优势。
Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
碱基编辑治疗公司
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说，这些临床前研究显示，胞嘧啶碱基编辑（CBE）是一种很有前途的技术，基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8，具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）潜力。
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。