刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
苏黎世大学：天然多胺亚精胺显著改善结肠炎
亚精胺是一种天然存在于所有生物体中的多胺。在生理学上，亚精胺对细胞生长、存活和增殖至关重要。
张锋最新Science论文：解析R2非LTR逆转录转座子作用机制，为基因编辑再添新工具
这项发表在 Science 的研究通过解析家蚕R2 TPRT复合物的结构，促进了对non-LTR逆转录转座子的具体转位过程的理解，并提出了将这些转座子工程化和应用于精准基因插入的构想
Nature子刊：优化gRNA，创造出更安全的CRISPR基因编辑技术
该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术，能够极大地减少编辑过程中产生的突变，为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。
Nature子刊：左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来，因其高效性和特异性备受推崇，然而研究发现，这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变，而在体内的长期效应仍不明确。
JEM：新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失
来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力，视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因，研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变
2023年3月Cell期刊精华
2023年3月份即将结束，3月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
Redox Biology : DNA修复代谢产物可以治疗骨骼肌损伤
骨骼肌重塑是维持肌肉内环境平衡和运动能力的关键。在小鼠和人类中，肌肉重塑反应在体育锻炼后迅速开始，从而产生ROS，而线粒体是骨骼肌收缩期间ROS的主要来源之一。