丙酮酸激酶缺乏症
巨细胞病毒
CMV
Maribavir
变构激活剂
mitapivat
aHUS
依库珠单抗
非典型溶血性尿毒症综合征
PKD
Livtencity
功能性治愈
IL-17F
bimekizumab
中轴型脊柱关节炎
AxSpA
IL-17A
bepirovirsen
乙肝
反义寡核苷酸疗法
乙肝表面抗原
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
C5补体抑制剂
补体C5抑制剂
阿尔茨海默氏症
β淀粉样蛋白
单克隆抗体
gMG
zilucoplan
pegunigalsidase alfa
ProCellEx
植物细胞蛋白表达系统
重症肌无力
gantenerumab
COVID-19
叶酸受体α
FRα
罕见病
PNH
抗体偶联药物
铂耐药
新型冠状病毒肺炎
IL-1受体拮抗剂
卵巢癌
法布里病
法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
zilucoplan是一种自我皮下注射（SC）的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂）。
治疗早期阿尔茨海默(AD)！罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败！
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
美国FDA授予抗炎药Kineret紧急使用授权(EUA)：治疗新冠肺炎(COVID-19)住院成人患者!
Kineret（anakinra）是一种白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，已被批准用于治疗类风湿性关节炎（RA）等炎症性疾病。IL-1与炎症性疾病相关，包括COVID-19中的急性严重肺部炎症
铂耐药卵巢癌创新药！美国FDA批准抗体偶联药物Elahere：华东医药引入中国开发!
Elahere是一种靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC），也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
助力移植！巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟获批：用于移植受者，治疗难治性CMV感染!
Livtencity是一种新分子实体，疗效优于常规疗法且安全性更高，将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗。
乙肝新药！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
中轴型脊柱关节炎(axSpA)新药！IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx 3期临床52周数据：持续改善症状和体征!
Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子（IL-17A和IL-17F）所驱动炎症过程的治疗药物。