间充质干细胞治疗视网膜变性研究进展
以年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性（RP）为代表的视网膜变性疾病是全球性重要的致盲眼病。临床上，AMD分为渗出性（湿性）和萎缩性（干性）两大类。尽管眼内注射抗VEGF药物治疗对干预湿性AMD有一定效果，但对更为常见的干性AMD目前尚缺乏有效治疗办法，加之眼部的特性，使之成为世界性干细胞应用研究热点。与美国以胚胎干细胞（ESC）进行视网膜前体细胞和视网膜细胞分化获得的供体细胞、日本以诱导性多能干细胞（iPSC）来源的视网膜色素上皮细胞（RPE）为主要供体细胞开展视网膜下腔移植不同，我们研究团队以间充质干细胞（MSC）和脂肪来源干细胞（ADSC）为供体细胞，并利用RCS大鼠这种遗传性视网膜变性模型为工具，进行视网膜下腔移植进行研究。本报告结合间充质干细胞的简要介绍，重点报告我们实验室进来研究所取得的进展，特别是MSC和ADSC在RCS大鼠的移植后的存活、迁移、整合、分化情况，以及这些干预治疗的效果和安全性，并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测和展望。
徐国彤：干细胞治疗视网膜变性：脂肪干细胞的干预效果及作用机制
徐国彤，医学博士、药理学博士。现任同济大学医学生命科学学部副主任、同济大学医学院院长、同济大学医学院上海第十人民医院转化医学研究中心首席研究员、同济大学医学院眼科研究所所长。
年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性（RP）为主的视网膜变性疾病是全球性最重要的致盲眼病，且缺乏有效治疗办法。近年来，应用视网膜下腔移植干细胞治疗视网膜变性在动物研究乃至初步临床试验中取得了一定进展，为这类患者带来了希望。
本研究中，我们以脂肪来源的干细胞（ADSCs）作为供体细胞，利用RCS大鼠为视网膜变性的模型，开展了视网膜下腔移植干预治疗研究。ADSCs来自临床经知情同意后患者废弃的脂肪组织并经过必要的分离纯化，并在不同时间点对ADSCs的干预效果进行临床判定，包括ERG检查确认细胞移植对大鼠视功能的改善情况。
同时，对移植后细胞的存活、迁移、组织整合、细胞分化、细胞因子分泌等指标及其对视网膜组织和细胞影响进行判定。结果表明，ADSCs对RCS大鼠视网膜有明显的保护作用并对其视功能有支持和重建作用。同时，对ADSCs治疗视网膜变性作用的机制进行了分析探讨。
研究结果对指导我们下一步把研究结果推向临床应用有积极的作用，并对干细胞治疗其他疾病和走上临床应用提供了有益的借鉴。