孙洪业：应用第二代测序技术推动药物研发及临床药物开发
个性化医疗的愿景是根据对每个病人的基因特征采取不同的治疗。 理想的情况是在药物研发和临床的早期引入个性化医疗的理念。
现在测序技术的发展已经成为药物研发，临床和靶向治疗不可缺少的一部分。在这里提出了一个新的理念来加快药物研发的过程。 将人的肿瘤移植到鼠上并将这些肿瘤进行了基因组学表征分类。
对220 个不同类型人鼠移植肿瘤（肺癌，肝癌，胃癌，食管癌， 胰腺癌等）进行了外显子深度测序（100X）。应用外显子深度测序结果建立了功能基因数据库以便研究者们在进行不同化合物实验时选择他们理想的动物模型。
对其中一些动物模型又进一步做了转录组学 （融合基因）和SNP 芯片（基因拷贝数）的分析。
根据基因分析的结果对三类driver 突变（点突变，融合基因，基因缺失）的人鼠移植肿瘤模型成功地进行了靶向治疗。实验结果表明基因组学表征的人鼠移植肿瘤模型是转化医学研究和个性化医疗的一个强有力的平台。
陈扬超：以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发
非编码微RNA（microRNA）可通过调节众多基因的表达来行使致癌或是抑癌功能，调节microRNA表达变化的小分子化合物被视为潜在的抗肿瘤药物。最近，在欧洲以微RNA(microRNA-122)为靶的化合物作为抗丙肝病毒感染药物已经进入临床二期试验，标志着以非编码微RNA为靶的药物研发进入了一个新的时期。
非编码微RNA-34a（miR-34a）是一个肿瘤抑制基因，在包括肝癌在内的众多肿瘤中表达下调或是沉默。因此，miR-34a是一个很有前途的癌症治疗靶标。我们成功构建了一个miR-34a的荧光报告系统，通过该系统，我们从化合物文库中筛选出激活miR-34a表达的小分子化合物3。
化合物3可以特异激活肝癌细胞内miR-34a的表达及降低miR-34a目的基因的表达。 体内外试验证明化合物3具有明显的抗癌活性。比较化合物3与肝癌晚期用药Sorafenib显示化合物3具有更加显著的抗癌活性并且没有毒性。MiR-34a小分子调控剂作为潜在的新抗癌药物前景令人向望。
PerkinElmer：从表型到靶点的药物研发流程
传统基于靶点（target-based）的药物研发流程耗费大量的时间（历时10年以上）和财力（数十亿美元），这种流程的成功率相当低，只在极少数的研发案例中出现能通过整个流程最终上市成为治疗疾病的药物，究其原因是从体外到体内的过程违背了药物发挥作用的基本原则，即只有在生理环境下有效果才算真正的效果。
近年来越来越多的药物研发转变为始于表型研究，继而转入靶点研究的新流程。这个流程的核心在于先确定候选药物能否引起细胞生理形态的改变，进而确认作用靶点，辅以正交实验的方法，通过大数据分析得到坚实可靠的结果。
在这次研讨会中，我们的专家将会在以下方面与您探讨：
(1).非标记检测在不用类型细胞表型研究中的应用
(2).细胞成像在表型研究中的应用
(3).靶点研究的最新实验方法
(4).通过正交方法获得坚实可靠的实验结果
神经信号通路和精准化药物研发
网络研讨会内容介绍：
（1）神经科学的研究趋势：从组织测序到单细胞测序，从组织核团到单细胞。
（1）神经科学的研究趋势：从组织测序到单细胞测序，从组织核团到单细胞。
（3）蛋白精确亚细胞定位和表达调控对药物研发的指导意义。
（4）标记蛋白在脑疾病精准化诊断中的应用。
（5）CST严格验证抗体在神经科学和神经退行性疾病研究中的应用。
体外早期毒性测试在药物研发中的应用
药物的毒性作用是临床前和临床阶段药物研发失败的主要因素，也是已经上市的药物退市的主要原因。传统上药物的毒性测试一般在临床前阶段完成，一旦发现药物的毒性作用而导致研发失败将造成巨大损失。在药物研发的早期进行细胞水平上的药物毒性测试将明显降低后期药物研发失败的机率从而降低研发成本。 目前, 药明康德提供一整套体外早期毒性测试，帮助我们的客户在药物研发早期发现研发化合物的毒性作用。利用包括高通量筛选，高内涵筛选，体外电生理技术等多种现代体外早提毒理服务平台，我们将高效低成本地帮助客户完成研发化合物的毒性检测及分析，这些服务将为客户的研发化合物潜在毒理风险提供一个整体认识，从而指导客户调整研发后期的体内毒理及药效学策略。
生物标志物检测将如何推进抗肿瘤药物研发
正当今抗肿瘤药物研发正经历着从传统细胞毒类药物向分子靶向药物以及肿瘤免疫治疗药物转变的重大变革。越来越多的小分子靶向药物以及肿瘤免疫治疗药物的成功上市,见证了生物标志物已成为当今国际抗肿瘤药物研究与开发的关键要素,越来越多的信号分子和通路被确证为抗肿瘤药物的治疗靶点。 虽然现有多项生物标志物检测技术已经丰富了人们对生物标志物的认识，获取了大量数据和经验，解决了很多生物学或医学问题，但在现有技术的检测极限之下，仍有很多困难。这是一段成功与失败相伴的曲折历程，如何开发和利用更为灵敏且特异的生物标志物检测技术，满足基础医学或转化医学的研究需要，推动抗肿瘤药物的研发工作，是当前非常值得探讨的话题。
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)药物研发——作用靶点和动物模型简介
非酒精性脂肪性肝炎(NASH，nonalcoholic steatohepatitis)是非酒精性脂肪肝(NAFLD, nonalcoholic fatty liver)的一种极端发展形式，定义为伴随有炎症及肝细胞损伤的脂肪变性现象的出现，主要表现是无酗酒人群肝脏脂肪蓄积，进而导致炎症和纤维化，部分患者会最后进展成肝硬化和肝癌。在美国，NAFLD的发病率约占总人口的10-46%，其中约10-30%的患者会发展成为NASH。NASH目前是美国肝移植第二大病因，预计在2020年将会成为美国肝移植的第一大病因。在可见的未来，NASH将成为全球公共卫生的一个重大的挑战。NASH发病机理复杂，现在仍有很多知识空白，而且目前还没有FDA批准用于治疗NASH的药物。巨大的市场需求使NASH新药研发成为全球制药公司追逐的热点。据NASH病理生理学研究，治疗靶点主要集中于脂谢，炎症，氧化应激，免疫调节，纤维化和细胞凋亡相关通路。本次讲座，周舟博士将分享NASH新药研发中的热门靶点，及相对应的疾病动物模型和药效学研究策略。
王俊【新冠病毒抗病毒小分子药物研发及展望】
新冠肺炎疫情发生以来，武汉大学充分发挥自己突出的临床优势、突出的病毒学科优势等，为打赢疫情防控阻击战贡献智慧和力量。武汉大学病毒学系和医学病毒学研究所历史悠久、综合实力强，与中科院武汉病毒所联合建立病毒学国家重点实验室，为全国乃至全世界病毒学和疾病防控事业培养大量专业人才。同时，组织科研攻关，为打赢疫情防控阻击战提供强大科技支撑。 为了更广泛地分享武汉大学专家和校友在新冠病毒研究和疫情战斗中成果和经验，以科学的态度传播科学知识，帮助理解新冠肺炎治疗策略，并以此推动全球有关新冠病毒和疾病的研究，为最终战胜此次疫情和对未来新型新发传染病的防治作出贡献。武汉大学特邀请国内外相关领域杰出校友和专家举办“武汉大学新冠病毒和疾病系列学术讲座”。
单细胞多组学系列论坛之药物研发 --暨 2021（第十二届）细胞治疗国际研讨会 会前会
近年来，随着细胞治疗技术的发展成熟及国家对细胞医疗行业的政策支持，越来越多的科研院所及企业研究人员加入了细胞医疗的产业大军。以靶向药物、免疫疗法、干细胞疗法、基因治疗等个性化治疗方式成为生物创新药物的主要方向。例如，免疫疗法作为一种新的疾病治疗方式引起研究者的广泛关注；以 CAR-T 为代表的细胞治疗药物也正一步步从临床试验阶段走向产业化。在细胞治疗领域，虽然目前细胞治疗类药物市场正处于开发阶段，中国作为仅次于美国的全球第二大市场，产业规模正迅速扩张。同时，随着创新技术的不断发展改进，相信未来有更多的细胞治疗药物进入市场，为各类疾病的治疗提供新的契机。 因此，为推动我国细胞治疗领域的发展，共同探讨细胞治疗药物研发的关键科学问题， 生物谷携手 10xGenomics 和上海伯豪生物技术有限公司的专家组共同举办本次论坛。本次论坛主要介绍了细胞治疗类药物的发展现状、创新型细胞治疗药物研发技术，细胞治疗类药物的未来趋势。同时，本次论坛也希望从事细胞治疗药物研发领域研究的行业人士能够结成更广泛的交流与合作，共同促进基础研究与临床应用的融合。
“新冠病毒药物研发与应用”空中讲坛
由新型冠状病毒(SARS-CoV2)引发的新冠肺炎在2019年年末开始于全球爆发，并逐渐成为全球流行的传染性疾病，对全人类产生了空前的影响。世界卫生组织 (WHO) 宣布新冠肺炎已经构成了“国际公共卫生紧急事件”。认识新冠病毒结构并解析其侵染复制机制，可以帮助科研人员高效设计抗病毒靶点蛋白，进行体外或者细胞内测试进而研发新冠病毒药物，这是预防和治疗新冠肺炎疾病的有效途径，也是当前严峻抗疫形势下整个国际社会备受关注的焦点问题。 目前为止，针对新冠肺炎的有效临床治疗手段相对较少，新冠病毒抗体药物和小分子抗病毒药物是科研人员已经发现的新冠病毒药物的主要类型，这些药物能够有效地阻断新冠病毒的传播，帮助大幅降低患者感染新冠病毒后形成的危害。因此高效开展新冠病毒药物的研发与应用工作，对疫情防控以及未来长期应对病毒传播都至关重要。 那么，新冠病毒药物研发进展如何？临床应用现状如何呢？本期由生物谷携手北京义翘神州生物科技有限公司于2022年5月16日 14：00-15：30举办的“新冠病毒药物研发与应用”空中讲坛，将邀请相关行业专家为大家分享新冠病毒药物研发的前沿进展和最新科研成果！