项春生：间充质干细胞在常见难治性疾病治疗中的应用潜能
项春生，浙江大学医学部特聘教授、博士生导师，传染病诊治国家重点实验室副主任，国家973 计划首席科学家。现任浙江大学求是特聘教授、博士生导师、传染病诊治国家重点实验室副主任；国家973 计划席科学家。
赵春华：重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华，中国医学科学院北京协和医学院教授，博士生导师，“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害，传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段，在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向，建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系； 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发，联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验，建立支撑临床应用产品开发的关键技术，通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准，并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究，最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。
沙红英：线粒体捐赠与遗传性线粒体疾病治疗
介绍了遗传性线粒体疾病的定义及线粒体捐赠定义，线粒体捐赠发展历史。线粒体捐赠技术临床应用。线粒体捐赠急需回答问题：极体抑制的优越性，线粒体捐赠的安全性，线粒体捐赠的有效性。介绍了研究的最新进展。
脑科学与脑疾病治疗讲坛
脑科学被认为是人类认知领域的“黑洞”，人类对于大脑处理加工信息和高级认知功能的理解，还是沧海一粟，阿尔茨海默病、帕金森病等脑部重大疾病也仍困扰着我们。而单细胞测序、分析等技术的发展为研究者从单细胞和神经微环路层面理解脑部运行机制和功能提供了高效的研究手段，也为有效诊断和治疗脑疾病带来了新的思路。 欢迎届时参会讨论，期待会后，可以促成不同研究组进一步的交流与合作！
脑科学与脑疾病治疗
脑科学被认为是人类认知领域的“黑洞”，人类对于大脑处理加工信息和高级认知功能的理解，还是沧海一粟，阿尔茨海默病、帕金森病等脑部重大疾病也仍困扰着我们。而单细胞测序、分析等技术的发展为研究者从单细胞和神经微环路层面理解脑部运行机制和功能提供了高效的研究手段，也为有效诊断和治疗脑疾病带来了新的思路。
“靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用”空中讲坛
近年来，随着靶向治疗药物的应用，特别是肿瘤的治疗效果，发生了巨大的变化。 靶向，在时间轴上的优势是其能够改变药物释放速率，包括对于难溶性药物的增溶作用及对于药物的缓释或控释作用；从空间轴上来说，其能够改变药物的体内分布，使药物在某些靶器官组织蓄积。 众所周知，靶向治疗具有高效、低毒、作用精准、治疗个体化等特点，使得“精确打击”癌细胞的可能性越来越大，以期延长肿瘤患者的生存时间，改善患者生活质量。 但尽管靶向药物治疗近年发展迅速，但在人体复杂的体内环境中，靶向药物载体仍面临巨大挑战，如：随着血液流动运输，载体药物的去向并不是靶向分子高表达的地方，而是血流丰富的地方，例如肝脏、肾脏等；此外，血液环境因素时刻变化，比如pH、血流速度、温度、离子浓度、激素水平等变化，都会影响药物载体的稳定性和药物释放，从而影响靶向与治疗效果；药物载体在进入人体疾病组织的过程中，往往需要穿过多层组织细胞，这些进入屏障对于药物载体来说，几乎是重重“难关”，因而也会影响治疗效果。 在治疗疾病的过程中，药物药性的有效发挥离不开成功的靶向药物递送系统构建，特别是靶向药物载体设计与开发，是解决药物在非疾病病理部位产生不必要积累的解决方案之一，但该技术当前仍面临着很多技术难点与待突破的壁垒，亟需更多研究推进。 2022年4月22日，由生物谷与默克联合推出空中讲坛——靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用，聚焦靶向药物载体设计与开发新技术的在疾病治疗中的应用，带来最新的研究成果和前沿技术分享。
“体液免疫：B细胞免疫功能与疾病治疗的研究”空中讲坛
B细胞和T细胞的发现被称为现代免疫学起点，其重要的生物学特性成功构成人体强大的免疫功能。其中，B细胞属于淋巴细胞的一种，是体液免疫的主要细胞，主要通过分泌抗体产生免疫效应。 与此同时，作为体液免疫的主要细胞的B细胞，除具有强大的抵御人体入侵外敌功能之外，其形态功能的异常，也会引起多种疾病，如B细胞肿瘤，自身免疫疾病，Ⅰ型糖尿病等。在神经免疫性疾病如多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病等疾病中发挥致病性抗体分泌、抗原提呈和免疫调控等作用。也有研究表明，B细胞在肿瘤部位的浸润可能同时发挥抗肿瘤和促肿瘤的双重功能，这取决于肿瘤微环境（TEM）组成和B细胞表型以及其产生的抗体。 本期由生物谷携手安迪一起召开主题为“体液免疫：B细胞免疫功能与疾病治疗的研究”的空中讲坛将于5月26日召开，将邀请B细胞研究领域的专家学者们，围绕B细胞的发育、B细胞相关疾病、B细胞相关疾病治疗等热点话题，展开前沿研究技术和成果的精彩报告分享。
干细胞的疾病治疗（神经系统）
