化学修饰与功能寡核苷酸的生物学性质研究
siRNA具有高效、高特异性沉默靶基因特点，已广泛用于抗病毒、抗肿瘤药物的研发中。结合异核苷修饰和肽-siRNA缀合物构建，能够提高siRNA的血清稳定性和对靶基因的沉默活性，降低其脱靶效应。结合CLD类阳离子脂质体包载体系，可以实现肽-siRNA缀合物的高效跨膜转运。在此基础上，研发异核苷修饰的肽-siRNA缀合物先导结构，或研发核酸适配体靶向的siRNA缀合物候选药物，发展高效、低毒、具有一定细胞和组织特异性等较好成药性的小核酸药物。
2014-09-25 课时：25分钟
化学修饰与功能寡核苷酸的生物学性质研究
siRNA具有高效、高特异性沉默靶基因特点，已广泛用于抗病毒、抗肿瘤药物的研发中。结合异核苷修饰和肽-siRNA缀合物构建，能够提高siRNA的血清稳定性和对靶基因的沉默活性，降低其脱靶效应。结合CLD类阳离子脂质体包载体系，可以实现肽-siRNA缀合物的高效跨膜转运。在此基础上，研发异核苷修饰的肽-siRNA缀合物先导结构，或研发核酸适配体靶向的siRNA缀合物候选药物，发展高效、低毒、具有一定细胞和组织特异性等较好成药性的小核酸药物。
2014-10-28 课时：25分钟